白血病新药Xospata临床数据喜人！已递交药监局审批_白血病

近日，FLT3抑制剂吉瑞替尼(gilteritinib，Xospata)在一项3期临床试验中数据喜人：

在FLT3突变的复发/难治性急性髓系白血病患者中，与化疗相比，吉瑞替尼治疗组达到了总生存期的主要终点。

这项3期临床试验在中国进行，由于这一研究结果给力，其他国家/地区也宣布提前终止试验。同时，这一结果将递交至国家药监局，寻求监管审批。

值得期待的是，去年4月，国家药监局受理吉瑞替尼的上市申请，用于治疗经检测确认的具有FLT3突变的复发/难治性AML的成年患者，中国FLT3突变型AML患者将迎来的首款靶向疗法。

中老年人的“噩梦”：AML

急性髓性白血病(AML)是常见的白血病类型之一，其特征是大量的异常细胞在骨髓和血液中快速增长，导致造血功能受到干扰，终发展成癌。据估计，在中国每年有超85万新确诊病例。

AML多发生于65岁以上的中老年人，疾病进展迅速。如果不及时治疗，通常会在数周或数月内死亡，生存率极低。

白血病现有的疗法已有很大进步，除强力诱导化疗外，还有造血干细胞移植、Bcl-2靶向药维奈克拉(Venetoclax，去年获FDA批准联合阿扎胞苷或地西他滨或小剂量阿糖胞苷用于75岁以上或患有合并症而不能使用强化诱导化疗的新诊断AML患者)等，但AML患者的五年生存率仅约28%。

FLT3突变包括FLT3-ITD突变和FLT3-TKD突变，是AML常发生的突变之一，约影响了30%的患者。

而FLT3突变的AML患者预后非常差，挽救性化疗后的中位生存期不足半年，亟需更有效的疗法。

靶向FLT3：吉瑞替尼

FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)是一种跨膜配体激活受体酪氨酸激酶，通常在造血干细胞中表达。

吉瑞替尼是一款FLT3抑制剂，2018年11月获FDA批准上市，用于治疗FLT3突变的AML患者，该药现已在美国、日本和欧洲等多个国家上市。

截至目前，全球有三款FLT3抑制剂获批治疗AML患者，分别是Midostaurin(米哚妥林)、吉瑞替尼、Quizartinib(奎扎替尼)，而中国尚未有针对AML的FLT3抑制剂获批。

Midostaurin是一款多靶点激酶抑制剂，与2017年获FDA批准，联合化疗治疗FLT3阳性的AML初治患者。该药是首款与化疗联用治疗AML的靶向疗法。

而Quizartinib于2019年8月在日本获批，治疗携带FLT3-ITD基因变异的复发/难治性AML患者，目前已在美国提交上市申请。

实现显著生存获益，临床试验提前终止!

COMMODORE 3期临床试验(NCT03182244)是一项开放标签、多中心、随机对照的研究，在中国以及其他国家/地区同步进行。

该研究旨在评估吉瑞替尼与挽救性化疗在复发或难治性AML患者中的疗效，主要终点是总生存期(OS)。

结果显示：与化疗相比，吉瑞替尼治疗组达到了总生存期的主要终点。详细的数据将递交至评审期刊和/或科学大会上。

相较于化疗，吉瑞替尼使得AML患者活的更久。对于这些治疗选择有限的患者人群，吉瑞替尼有望为中国患者带来新的治疗希望。

AML患者如何制定较佳个性化治疗方案?

FLT3突变作为AML常见的突变之一，预后却极差，在临床治疗上更需针对性的靶向疗法。

对此，肿瘤治疗应答指数(TRI)可为AML患者提供个性化的药物选择，准确预测患者对特定治疗的反应。这些精准的、量化的预测，可以让医生避免开出无效的治疗处方，根据患者个性化的分子生物学信息做出更有效的治疗决策。

TRI通过一种结合了分子基因检测(NGS)、体外药物敏感性筛选(DSS)和人工智能驱动的生物模拟的精准医学手段，帮助患者预测较佳个性化治疗方案。

TRI进入中国一年多来，已携手国内近百家知名三甲医院，让包括AML患者在内的数百名肿瘤患者受益，获得了匹配的个性化治疗方案。