平均每周注射一次！赛诺菲B型血友病新药在华获批_血友病

4月23日，赛诺菲宣布，其注射用艾诺凝血素α（商品名：赛玖凝）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于确诊为成人和儿童B型血友病患者的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。在中国，赛玖凝是第二批临床急需境外新药之一。新闻稿指出，本次获批使该药成为了在中国境内获批的个长效重组凝血IX因子。

血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病。B型血友病患者因体内凝血因子IX缺乏或活性较低，终生面临严重出血风险。过去，要使B型血友病患者体内的凝血因子Ⅸ保持在一定水平，需要每天输注1次凝血因子，这对患者的依从性和预后效果带来极大挑战。因此，临床上急需能减少注射频率、提高患者依从性的治疗手段。

作为人重组凝血因子IXFc融合蛋白（简称rFIXFc），赛玖凝通过Fc融合技术延长了IX因子的血浆半衰期及疗效持续时间，将常规预防治疗上凝血因子每周数次的注射频次降低到平均每周一次。该药尤其适合儿童预防治疗，促进靶关节恢复，能为血友病患者带来全面持久的止血保护。

两项多中心、开放性3期临床研究（B-LONG和Kids B-LONG）和一项拓展研究(B-YOND)显示：在预防出血方面，从每周接受传统重组IX因子（rFIX）预防治疗转换为赛玖凝预防治疗的患者中，年化出血率（ABR）从5.5下降至2.9；在个体化预防治疗中，赛玖凝可将年化出血率降低80%及以上，超过1/3使用赛玖凝进行个体化预防治疗的患者实现零自发性出血；在控制出血方面，数据显示在80.8％的大型手术中，仅需单次注射赛玖凝即可维持止血。

此外，赛玖凝用于儿童期预防治疗，还可有效降低致残率。血友病患者超过90%的出血发生在关节，常在儿童期起病。如若关节反复长期出血不仅可能致畸、致残，甚可危及生命。因此，血友病患者在儿童期进行预防治疗显得尤为重要。Kids B-LONG研究显示：赛玖凝在预防治疗上，不同年龄组患儿包括关节部位在内的年化自发出血率(AsBR)均为零。

参考资料：

[1]降低血友病患儿致残率，国内长效重组凝血九因子赛玖凝®获批. Retrieved Apr 23，2021, from https://www.sanofi.cn/-/media/Project/One-Sanofi-Web/Websites/Asia-Pacific/Sanofi-CN/Home/media/press-release-center/Press-Release-2021/20210423.pdf?la=zh