5月FDA计划新药审批报告

五月是美国食品药品管理局（FDA）新药审查日历上异常忙碌的一个月，多款新药和新适应症即将到达目标行动日期，面临着终审批决定。

Heron Therapeutics：术后疼痛新药HTX-011

HTX-011用于治疗术后疼痛的新药应用申请（NDA）目标行动日期为2021年5月12日。该申请于2020年11月13日重新提交，Heron于2020年9月与美国FDA举行A类结束审查（End-of-Review）会议，会议旨在澄清该机构在2020年6月针对HTX-011发布的完整答复函（CRL）中提出的问题。这封CRL中表示，美国FDA当时无法批准该药物的NDA，需要更多的非临床信息。有四个非临床问题，三个与临床前生殖毒理学研究有关，第四个问题与根据动物毒理学研究的允许杂质水平制造释放规范的变化有关。

HTX-011是非阿片类镇痛剂，是局部麻醉剂布比卡因与低剂量非甾体抗炎美洛昔康的双作用、定剂量联合用药。在3期临床研究中，与布比卡因溶液相比，在72小时内，HTX-011显著减少患者疼痛和阿片类药物的使用，布比卡因是术后疼痛控制的护理局部麻醉剂。

2020年9月，欧盟委员会（EC）授予了HTX-011以Zynelef品牌上市的药品销售授权，用于成人中小型外科伤口体细胞术后疼痛。

Apellis Pharma：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）药物Pegcetacoplan

Apellis药物的目标行动日期为5月14日，用于治疗PNH，这是一种罕见的血液病，它导致红细胞分裂（溶血）。Pegcetacoplan是一种靶向的C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，这是免疫系统的一部分。该药物是一种合成的环肽，与聚乙二醇聚合物结合，其与C3和C3b特异结合。

2020年12月10日，Apellis和瑞典SOBIO Biovitrum AB公司宣布了3期临床研究Pegasus第48周的阳性顶线结果，该试验显示，接受Pegcetacoplan治疗的PNH患者血液学和临床持续改善。安全概况也与先前报告的数据一致。

赛诺菲：庞贝病新药α-葡萄糖苷酶（Avalglucosidase Alfa）

赛诺菲这款新药的生物制剂许可申请（BLA）目标作用日期为5月18日，用于庞贝病患者的长期酶替代治疗。该药物旨在改善酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）向肌肉细胞的传递。庞贝病是一种酶的缺乏，一种罕见的退行性肌肉疾病，它会影响患者的移动和呼吸能力。

2021年2月初，在第17届WORLDSymposium大会上，赛诺菲发布了支持该BLA的数据。该药还获得了美国FDA的突破性治疗和快速通道指定。

百时美施贵宝（BMS）：Opdivo辅助治疗食管癌或胃食管交界癌

BMS的目标行动日期为5月20日，其补充BLA用于Opdivo（nivolumab）治疗新辅助放化疗（CRT）后辅助治疗切除食管或胃食管连接部（GEJ）癌的患者。该适应症申请已得到优先审查。

这项申请基于3期临床试验CheckMate-577的积极结果。结果显示，Opdivo在经历CRT和肿瘤切除的食管癌或GEJ癌患者中的无病生存期（DFS）达到了其主要终点。

ADC Therapeutics：弥漫性B细胞淋巴瘤新药Lonca

Lonca（loncastuximab tesirine）治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的BLA 目标行动日期为5月21日。该申请是建立在LOTIS 2研究数据基础上的，LOTIS 2是该药物的关键性2期临床试验，针对此前曾接受过两种或两种以上治疗的复发或难治性DLBCL患者群体。Lonca是一种抗体-药物结合物（ADC），由抗人CD19的人源化单克隆抗体组成，并通过分子连接物与吡咯苯唑氮卓（PBD）二聚体细胞毒素结合。在该试验中，Lonca显示出48.3%的总有效率（ORR），超过了目标主要终点。

美国FDA于2021年4月23日批准Lonca用于接受过两种或两种以上全身治疗后的r/r大C细胞淋巴瘤患者，其中包括DLBCL、非其他特异性淋巴瘤（NOS）、由低级别淋巴瘤引起的DLBCL，以及高级别B细胞淋巴瘤。5月5日，ADC公司宣布ZYNLONTA™（loncastuximab tesirine-lpyl）已被列入的国家综合癌症网络临床实践指南（NCCN指南）中B细胞淋巴瘤肿瘤学推荐条目。