迎来曙光！FDA 支持teplizumab治疗1型糖尿病

2021年5月27日，美国FDA的内分泌和代谢药物咨询委员会（EMDAC）以10：7的投票，支持Provention Bio公司teplizumab治疗1型糖尿病（T1D）患者的益处大于风险。

1型糖尿病属于自身免疫病，多发于青少年，由自身免疫系统对胰岛中β细胞的杀伤导致，β细胞的丢失会导致胰岛素缺乏，只能通过每天多次注射胰岛素来治疗，无法治愈，患者一生都依赖于注射胰岛素进行治疗。

一直以来，有希望的治疗1型糖尿病是使用抗CD3单克隆抗体——teplizumab，这一由美国生物制药公司Provention Bio开发的单抗药物。2019年，FDA授予teplizumab的突破性药物资格（BTD）；在欧盟，teplizumab之前还被授予了优先药物资格（PRIME）。

鉴于早期该药物已被证实可延缓1型糖尿病高危人群发病时间至少2年，但缺少在没有广泛免疫抑制的情况下逆转1型糖尿病的干预措施。在安全性方面，观察到的不良事件短暂且可预测，包括淋巴细胞减少、转氨酶升高、皮疹和细胞因子释放等。

近来，FDA的支持也是让1型糖尿病患者迎来曙光。FDA的投票认可是基于一项II期临床试验（TN-10）结果。该试验共纳入76名年龄从8岁到45岁不等的1型糖尿病患者，患者随机分为两组，接受替利珠单抗或安慰剂治疗14天。

在与对照组相比，2期T1D患者，在接受14天疗程的teplizumab治疗后，出现依赖胰岛素的临床疾病发作所需中位时间至少延迟了2年。这种延迟可以帮助患者避免糖尿病酮症酸中毒，这是一种危及生命的糖尿病并发症。

研究结果已发表于国际医学期刊《NEJM》，如果获批，teplizumab将成为一种可预防/延缓高危人群发展为临床T1D的疗法。其临床结果对于有患1型糖尿病风险的个人，如患者家属，具有真正的临床意义。延迟临床T1D的发病可能意味着疾病负担可能会推迟到患者能够更好地管理其疾病的时间，例如婴儿期、小学、高中甚至大学之后。

Provention Bio联合创始人兼执行官Ashleigh Palmer先生表示：“我们知道，T1D风险人群中，尤其是高危患者及其家属正迫切等待创新治疗选择，以满足他们的重大医疗需求。我们致力于与美国FDA密切合作，希望尽快获得teplizumab的批准，为高危患者带来一个改变T1D疾病进程的疗法。”