血友病治疗再获进展，赛诺菲长效凝血因子VIII获CDE拟突破性治疗！

7月12日，CDE官网显示，赛诺菲注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白（efanesoctocog alfa，rFVIIIFc-VWF-XTEN，BIVV001）获CDE拟突破性疗法，适用于患有A型血友病的成人和儿童。

图片来源：CDE官网

血友病是一种罕见的出血性疾病，患者由于体内某种凝血因子缺失或不足，导致凝血时间延长，产生了容易出血的症状。而A型血友病是由于编码FVIII的基因出现突变，导致FVIII缺失的遗传性疾病。目前常见的A型血友病治疗方法是定期输注FVIII，然而通常患者需要每周接受3-4次FVIII输注，为他们的生活带来极大的不便。

赛诺菲BIVV001是一款在研新型凝血因子VIII替代疗法，由偶联于VWF特定区域（FVIII结合D’D3 结构域）的重组 FVIII Fc 融合蛋白分子以及两个XTEN非结构化多肽组成，旨在让A型血友病患者在接受一次注射之后，能够在一周的大部分时间里获得接近正常的FVIII因子活性水平。根据目前发布的临床试验数据，融合蛋白BIVV001能够将第VIII因子的半衰期延长三到四倍，在第7天，患者的第VIII因子活性仍处于足以防止出血发作的高水平。同时，BIVV001显示出良好的耐受性，在给药后28天内未检测到FVIII抑制剂的产生。

目前，中国约有13.6万名患者。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形甚至残疾，严重的出血症状甚至可能威胁生命。而麦克马斯特大学研究人员发布的一项新研究显示，全球有超过112.5万名男性患有血友病，其中41.8万人患有重度血友病。

BIVV001目前已经进入III期临床试验，旨在评估BIVV001对先前接受过治疗的12岁及以上（n=150）重度A型血有病患者的疗效和安全性。