罗氏罕见血液肿瘤组合疗法Venclexta获FDA突破性认定

日前，罗氏旗下的基因泰克（Genentech）宣布，Venclexta（venetoclax）和azicitidine组合疗法已获得美国食品和药品监督管理局（FDA）突破性治疗药物（BTD）的认定。

根据国际预后评分系统（IPSS-R）的定义，该药物旨在帮助此前未接受任何形式治疗的中危、高危和极高危骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者。该组合疗法获得BTD指定，主要基于该药物在高危MDS患者进行的Ib期M15-531试验积极结果的支持。除了Ib期M15-531研究外，该药物还在进行Ib期M15-522期研究，评估Venclexta与azacitidine联合疗法针对复发或难治性和新诊断的高危MDS患者的疗效。

值得注意的是，这是基因泰克Venclexta获得的第6个BTD认定。Venclexta由艾伯维（AbbVie）和罗氏（Roche）开发，由罗氏集团成员基因泰克负责该药物在美国的商业化运作。获得BTD认定将加速新药的开发和评估以支持针对严重或危及生命的疾病的治疗，BTD尤其会帮助到那些在临床上表现出比目前使用疗法更高疗效的药物。

Venclexta是一种口服的选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，该药物可以靶向结合并抑制B细胞淋巴瘤-2蛋白。该蛋白会在某些类型的血液肿瘤患者体内积聚。随着BCL-2在人体系统中的积累，癌细胞对死亡和自我毁灭的抵抗力更强。Venclexta可以阻断这种蛋白质并有助于恢复自然细胞凋亡过程。

该组合疗法的适应症MDS是一种罕见的血液肿瘤，该病会逐渐使患者骨髓无法产生正常的血细胞，导致贫血、虚弱、疲劳和频繁感染。如果不及时妥善治疗，MDS会发展为急性髓系白血病（AML）。这种疾病每年在美国影响约10,000人，诊断为高危类型患者的中位生存率仅为18个月。

Venclexta已在全球80多个国家获得批准。在美国，Venclexta此前已获得FDA批准用于以前未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者、复发性或难治性CLL患者，以及以前未经治疗的AML患者。此外，该药物还被批准与azacitidine、低剂量cytarabine和decitabine联合用于治疗75岁及以上或任何年龄有合并症的新AML患者。在欧盟，Venclexta还被批准治疗不适合接受强化疗的新AML患者。

2020年12月，Venclexta成功在中国上市，成为国内一个获批的BCL-2抑制剂。该药物获得了中国国家药品监督管理局附条件批准与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。