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“网红抗癌药”维奈克拉,有望破解白血病治疗难题
2021-07-29 来源:好医友
近日,美国FDA授予“网红抗癌药”Venetoclax(维奈克拉)突破性疗法认定(BTD),与阿扎胞苷联用,一线治疗既往未经治疗的中、高危和极高危骨髓增生异常综合征(MDS)的成年患者。
这是BCL-2抑制剂获得的第6个突破性疗法认定,显示了其在治疗多种血液癌症方面的巨大潜力。
血液科治疗难题:MDS
骨髓增生异常综合症(MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变,可能导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状。
MDS又被称为“白血病前期”,任何年龄均可发病,约80%患者大于60岁,且男性多于女性。
根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变,MDS从极低到极高多种类型。而根据风险评估量表IPSS-R,高风险MDS又被分为中、高或极高风险。
低风险组治疗主要包括促进造血、诱导分化、对症支持治疗等为主;较高危组治疗除以上疗法外,还包括去甲基化治疗、靶向治疗、联合化疗和造血干细胞移植等。而造血干细胞移植是目前少有可能治愈MDS的疗法。
约一半(45%)的患者表现为高风险MDS,而高危MDS会向急性髓系白血病转化。
这类患者的生存期较短,中位生存期约18个月,患者多死于与细胞减少症相关的并发症(感染和出血)或AML,预后极差。
近些年来,MDS领域的新药进展相对较少,治疗方案有限,以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主,依然是血液科医生面临的治疗难题。
网红抗癌药:Venetoclax
一些血液癌症和实体瘤细胞会高度表达BCL-2蛋白,抑制细胞凋亡的发生。细胞凋亡是导致肿瘤细胞死亡的一种方式。
而Venetoclax是全球一个获批上市的针对B细胞淋巴瘤-2因子(Bcl-2)的口服靶向药,通过抑制Bcl-2作用,激活内源性线粒体凋亡通路,进而导致癌细胞死亡,减缓疾病进程。
在中国,维奈克拉(Venetoclax,商品名:Venclexta唯可来)于去年12月获批,与阿扎胞苷联用,治疗因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄≥75岁的新确诊的急性髓系白血病(AML)成年患者。这是中国一个获批的BCL-2抑制剂。
Venetoclax联合疗法,接连斩获6项突破性疗法认定!
这一认定是基于一项开放标签、非随机、多中心的剂量递增Ib期M15-531临床试验的积极结果。
该试验主要研究了Venetoclax与阿扎胞苷联用,在以前未经治疗的高风险MDS患者中的药代动力学与安全性,并确定2期试验的推荐剂量和给药方案。
此前,Venetoclax联合阿扎胞苷一线治疗无法接受高强度化疗的AML患者的3期临床试验中,疗效显著。
在既往未接受治疗或者无法耐受标准疗法的新诊断AML患者中,与阿扎胞苷单药治疗相比,Venetoclax联合疗法将患者死亡风险降低了34%,显著延长了患者的总生存期。
目前,Venetoclax已在全球80多个国家获批多项适应症,包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小细胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血病(AML)。
截至现在,Venetoclax与其它药物的联合疗法已获FDA授予的6项突破性疗法认定,包括:1个一线治疗初治CLL,2个复发/难治性CLL,1个一线治疗初治AML,1个MDS。
高危MDS患者如,何抓住治疗“黄金时间”
对于部分高危MDS患者,去甲基化药物治疗效果往往不理想,治疗选择更加有限,可能很快转化为急性白血病。这些患者该怎么办呢?
为此,肿瘤治疗应答指数(TRI)通过一种结合了分子基因检测、体外药物敏感性筛选(DSS)和人工智能驱动的生物模拟的精准医学手段,帮助这类患者抓住30天的“黄金时间”,制定个性化治疗方案。
2019 ASH、2020 ASCO等国际前列学术会议已公布了难治性MDS患者采用TRI指导临床治疗决策的相关临床研究。
结果显示:
TRI推荐的个性化治疗方案可准确预测患者对特定药物(或药物组合)的治疗反应,让医生根据反应做出更有效的治疗决策,并使部分患者能接受异基因造血干细胞移植,实现治愈。
进入中国一年多来,TRI已携手国内近百家三甲医院,让包括MDS患者在内的数百名难治性肿瘤患者受益,获得了匹配的个性化治疗方案。
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