first in class口服补体C5aR抑制剂在日本获批

9月27日，ChemoCentryx，Vifor Pharma，和Kissei Pharmaceutical联合宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准first-in-class口服小分子补体C5a受体抑制剂Tavneos（avacopan）上市。用于治疗抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎的两种主要类型：显微镜下多血管炎（MPA）和肉芽肿伴多血管炎（GPA）。这是这款C5aR抑制剂在全球范围内获批。

ANCA相关血管炎是一种全身性性疾病，补体通路的过度激活进一步激活中性粒细胞，导致炎症和小血管的破坏，造成肾脏等器官损伤和衰竭。目前，此疾病治疗方法包括非特异性免疫抑制剂(环磷酰胺或利妥昔单抗)治疗，并长期每日服用糖皮质激素(类固醇)，这可能造成重大临床风险，包括感染导致的死亡。

Avacopan在治疗ANCA相关血管炎和其他补体驱动自身免疫和炎症性疾病中采用一种新颖的、高度靶向的作用机制。避免了上游补体抑制，并且不阻碍C5b-9生成，保留机体防御机制(MAC)，此外还保留了C5L2通路有益的功能。

今年7月6日，ChemoCentryx宣布avacopan在美国的新药上市申请PDUFA目标日期延至2021年10月7日。avacopan NDA申请的PDUFA日期原本为2021年7月7日。