干细胞疗法有望功能性治愈1型糖尿病

10月18日，Vertex公布了VX-880（干细胞衍生的全分化胰岛细胞替代疗法）I/II期临床试验中一例1型糖尿病患者的第90天阳性数据。在接受VX-880治疗的第90天，患者的胰岛素生成恢复，每日胰岛素需求量减少91%，同时血糖控制得到显著改善，耐受性良好。这是证明干细胞疗法可以恢复1型糖尿病患者的胰岛细胞功能。

1型糖尿病（T1D）是一种代谢性自身免疫病，胰岛β细胞发生破坏引起胰岛素绝对缺乏，进而导致高血糖，因此又被成为胰岛素依赖型糖尿病。患者常见的症状是“三多一少”：多尿、多饮、多食、体重减少。高血糖会引发一系列并发症，如肾脏疾病、眼病（包括视力丧失）、神经损伤甚至死亡等。同时在治疗过程中，过多的胰岛素又会导致低血糖。

VX-880是一种研究性同种异体干细胞衍生的全分化胰岛细胞替代疗法，有潜力通过恢复胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素产生）来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880 通过注入肝门静脉输送给药，需要长期免疫抑制治疗来避免胰岛细胞受到免疫排斥。

该患者40年前被诊断出患有T1D，并且一直依赖于外源性胰岛素治疗。在接受VX-880治疗前一年，患者经历了5 次严重的、可能危及生命的低血糖发作。在使用VX-880治疗前，患者的胰岛素剂量为每天34 个单位，没有检测到空腹C肽水平，这表明患者不能自己产生胰岛素。

在接受VX-880目标剂量一半治疗的第90天，检测到患者空腹C肽为280 pmol/L，这反映患者恢复了基础胰岛素的生成。在混合餐耐受性试验（MMTT）刺激后，C肽水平增加至峰值为560 pmol/L，表明患者恢复了葡萄糖反应性胰岛素的生成。同时在第90天，糖化血红蛋白（HbA1c）从基线的8.6%降至7.2%。患者每日胰岛素用量从VX-880治疗前的34个单位/天，减少至一周平均剂量2.9个单位/天，每日外源性胰岛素用量减少了91%。

期待糖尿病治疗新方法的出现和推进，惠及广大患者！