日前，第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，口服FLT3抑制剂quizartinib与标准化疗联用，在一线治疗携带FLT3-ITD突变的急性髓系白血病（AML）患者的3期临床试验中达到主要终点。与标准治疗对照相比，接受quizartinib联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受quizartinib单药治疗患者的总生存期（OS）表现出显著改善。此外，药物表现出良好的安全性特征，未发现新安全性信号。
AML是成人中常见的白血病之一，约占所有病例的三分之一。作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症，AML患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中低的，其中FLT3-ITD突变患者的预后尤其不良。
FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白，通常由造血干细胞表达，通过各种信号通路促进细胞的生存、生长与分化，在细胞发育中发挥重要作用。FLT3基因突变是AML患者中常见的基因变异。FLT3-ITD是常见的FLT3基因突变，出现在大约四分之一的AML患者中。
Quizartinib是一款口服FLT3抑制剂。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，并已在日本获批。
▲Quizartinib分子结构式（图片来源：Ed (Edgar181), Public domain, via Wikimedia Commons）
该项随机双盲、安慰剂对照、多中心的3期试验共入组了539例携带FLT3-ITD突变的AML患者（18-75岁）。患者以1:1的比例随机接受quizartinib或安慰剂，联合蒽环类药物和阿糖胞苷药物（标准诱导和巩固化疗方案）治疗。符合条件的患者，之后继续使用quizartinib单药或安慰剂治疗长达36个周期。试验主要终点是OS，次要终点包括无事件生存期（EFS)、完全缓解（CR)、安全性和药代动力学等。
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