Sobi罕见病药物Aspaveli获英国NICE支持
2021-12-10 来源:新浪医药新闻
据报道,就在被制药巨头阿斯利康阻止收购后不久,罕见病制药商Sobi赢得了一场监管胜利,该公司旗下的罕见病药物Aspaveli获得了英国监管部门的支持。
日前,英国国家健康与护理优异研究所(NICE)对Sobi的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)药物Aspaveli表示支持。
Sobi在一份新闻稿中说,NICE在对Aspaveli进行快速评估后发布了相关决定。NICE已推荐Aspaveli做为成年PNH患者的一种选择,适合于那些在接受C5抑制剂(如阿斯利康的Ultomiris)治疗至少三个月后出现贫血的患者,这项推荐决定将有望帮助Sobi罕见病药物未来通过英国药物监管机构的审查。
Aspaveli已由Apellis公司以Empaveli的名称在美国销售,目前该药物正在接受英国药品和保健品监管局(MHRA)的审查。不过,NICE经常因药物的定价问题而拒绝接受药物申请。尽管这种药物可能很贵,但Sobi的Aspaveli可能会有不同的结果。根据Drugs.com的数据显示,在美国Apellis的Empaveli每160毫升供应成本约为36,790美元。
Sobi表示,PNH是一种罕见的慢性血液疾病,其特征是健康的携氧红细胞遭到破坏,患者可能会出现血栓(血凝块),导致器官损伤,甚至过早死亡。这种疾病在英国影响了大约900人,患者患病后需要频繁输血,并导致严重疲劳和贫血等症状。如果不及时治疗,这种疾病的10年死亡率为29%。
与此同时,阿斯利康旗下相同适应症的药物Ultomiris在提供了保密折扣后,也于今年四月获得了NICE的支持。该药物可用于在Soliris治疗上保持稳定至少六个月的高疾病活动患者。该药物按患者体重给药,但在折扣前每隔一个月的花费约50,000英镑。值得注意的是,Soliris也是Alexion旗下的明星产品,该药物是全球畅销的罕见病药物之一,2020年销售额达到了40.65亿美元,而做为该药物的长效版本,Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。
此前,阿斯利康以390亿美元收购Alexion,获得了旗下的罕见病药物Ultomiris和Soliris。Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版。Ultomiris于2019年在欧盟首次获批用于治疗成人PNH,以及用于治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。2021年6月,美国食品和药品监督管理局(FDA)批准扩大该药物的使用范围,涵盖了PNH儿童(1个月及以上)和青少年患者,Ultomiris也成为了美国一种针对该年龄组的治疗方法。
阿斯利康和Sobi的合作关系可以追溯到2018 年,当时阿斯利康将其用于儿科呼吸系统药物 Synagis在美国的权益授权给了Sobi,并获得了15亿美元的预付款,其中包括10亿美元的现金和价值5亿美元的Sobi股票,这些股票占Sobi股权的8%。Synagis(palivizumab)是一款预防婴幼儿呼吸道合胞病毒(RSV)引起严重下呼吸道感染的单克隆抗体,也是少有一种被批准用于预防严重RSV疾病的药物。
根据多位消息人士在12月初的报道称,阿斯利康在不久前还阻止了安宏资本和GIC Special Investments 关于收购Sobi的提议。阿斯利康通过持有8%的Sobi股份,有效地阻止了一个投资集团以76亿美元收购该公司的计划。受此利空消息影响,Sobi股价随之下跌近25%,市值蒸发近四分之一。彭博社援引知情人士的话称,一方面,阿斯利康阻止Sobi被收购的原因是担心其之前授权给Sobi的RSV药物Synagis可能会落到竞争对手手中,另一方面,阿斯利康也希望自己能够从Sobi手中收购一些罕见病药物资产。
瑞典商业银行的分析师Mattias Haggblom推测,在去年大手笔390以完成对Alexion的收购后,阿斯利康目前可能负债累累,短期内可能很难再进行大额并购,但阿斯利康可能会在未来几年内与Sobi达成交易。
令人忧心的是,该药物目前仍在市场上销售,已报道了数以千计的酮症酸中毒及相关事件。Invokana销售额确实在安全警告标签后有所下降,但自该药上市以来,强生已从该药物收入超过60亿美元。仅在2020年,Invokana和一种姊妹药物就在全球带来了7.95亿美元的收入。SGLT2抑制剂是一类非常有效且有价值的糖尿病药物,但看起来它们确实具有明显的安全风险。
对此,强生对路透社回应的公关稿称,该公司非常关心接受药物治疗的患者的安全和健康,无论是在Invokana批准前还是批准后,强生都与监管机构密切合作,以监测和调查新出现的安全数据,并及时向美国FDA报告可信的信号,并就Invokana的风险收益概况向医疗保健提供者及其患者提供建议。
Invokana是一个上市的SGLT2抑制剂,但此后其他公司也加入了竞争,包括勃林格殷格翰和礼来的Jardiance(empaglifozin)和阿斯利康的Farxiga(dapagliflozin)。然而这些药物包括导致酮症酸中毒和其他严重副作用的标签警告,甚至会导致患者服药后腿部不得不截肢。
近年来,强生一直被上万起的法律诉讼缠身,涉及阿片类药物、滑石粉、精神病药物等。今年7月,路透社报道称,该公司不排除通过破产的方法,保护其大部分资产免于诉讼索赔。
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