“高冷”血液病冷凝集素病迎来新疗法！

春寒料峭，虽已立春，但寒意犹存。对于一些人来说，红细胞也会怕“冷”，可正常人的红细胞却是不怕冷的，为什么会这样呢?

这与他们体内产生的一种“知冷热”的自身抗体——冷凝集素有关。温度较低时，它与红细胞膜上的抗原结合，会使红细胞相互凝集成团;而当温度回升后又分散开来。轻微时，患者无明显症状，严重时可出现耳廓、鼻尖、手指发绀，以及皮肤苍白、青紫而后潮红，但升温后症状都消失了。

这种病叫作冷凝集素病(CAD)。这是一种罕见的慢性自身免疫性溶血性贫血，它会导致机体的免疫系统错误地攻击健康红细胞，并导致红细胞破裂(溶血)。患者可能会出现严重的贫血，导致疲劳、呼吸急促、头晕、心律不齐和其他严重并发症，比如增加血栓事件和死亡风险。

近日，FDA批准Enjaymo(Sutimlimab-jome)上市，用于治疗冷凝集素病患者，Enjaymo是获批的首款用于治疗CAD的补体C1s抗体。

冷凝集素病溶血是经典补体途径驱动的，而Enjaymo是一款特异性靶向补体C1s蛋白的单克隆抗体。它通过阻断经典补体通路中C1s蛋白的功能，抑制患者因补体蛋白激活导致的溶血而发挥作用。

Enjaymo曾获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。

FDA的批准是基于一项为期26周的开放标签、单臂关键性3期临床试验的结果。

该试验共纳入24名CAD患者，主要终点为在治疗评估时间点，血红蛋白水平较基线时增加至少2g/dL，或Hgb水平达到12g/dL以上正常化水平，且从第5周到第26周无需输血的患者比例。

试验结果显示：

· Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点;

· 63%患者达到血红蛋白≥12 g/dL或至少增加2g/dL;

· 71%患者在第5周后维持无输血;

· 92%患者没有使用其他与CAD相关的治疗。

常见的不良反应包括：呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎以及小腿和手部肿胀。

研究人员表示，对于冷凝集素病患者来说，他们的免疫系统好像正在对自己发动战争，健康的红细胞每天都在遭受无情的破坏。在这项研究中，通过对血红蛋白和胆红素水平的测量，证明Enjaymo可以改善患者的贫血情况。

好医友指出：以往，冷凝集素病患者缺乏有效的疗法来控制血红细胞的不断损毁，这会引发一系列并发症。

而今，Enjaymo成为一个在CAD患者中抑制血红细胞损毁的疗法。期待它早日在国内上市!