国产创新药出海迎来里程碑，传奇生物CAR-T获FDA批准上市

当地时间2月28日，传奇生物的西达基奥仑赛（cilta-cel，研发代号：LCAR-B38M）美国上市申请（BLA）获FDA批准，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤（MM），成为中国一个获FDA批准的细胞治疗产品，及全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法。

据悉，西达基奥仑赛是传奇生物的核心产品，早在2017年，传奇生物就与杨森达成合作，共同开发、生产及商业化推广cilta-cel。据传奇生物和杨森达成的合作条款，目前传奇生物已经获得了3.5亿美元的预付款+2.5亿美元里程碑付款；商业化后利润分配方面，传奇生物和杨森公司在大中华区以外的全球市场成本和利润分摊比例为50/50，在大中华区该分摊比例为70/30。

2021年5月，美国FDA受理了西达基奥仑赛BLA申请，并给予优先审评资格，PDUFA日期为11月29日；11月初，传奇生物宣布FDA将审评时间延迟到了今年2月28日，以审查根据FDA信息要求提交的与更新分析方法相关的信息。

Cilta-cel的获批或并不意外，此前就有不少业内人士推测，cilta-cel有较大的可能凭借优秀的临床数据在2月28日获得FDA批准。

在去年6月举行的ASCO年会和欧洲血液学协会（EHA）在线虚拟大会上，传奇生物更新的CARTITUDE 1b/2期研究结果显示，18个月中位随访的总客观缓解率(ORR)为98%，其中80%的患者达到严格意义的完全缓解(sCR)，较ASH 2020公布的数据增加13个百分点。18个月无进展生存(PFS)率为66%，总生存率(OS)为81%。患者之前接受了中位数6线治疗（范围3–18）；其中88%的患者三重耐药，42%的患者五重耐药。

该结果甚至优于已经获批上市的BCMA CAR-T疗法Abecma，在其关键2期临床试验中，共计纳入了127名至少接受过3种疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。在接受治疗后可评估疗效的100名患者中，总缓解率（ORR）为72%，有28%的患者完全缓解(CR)，治疗后起效的中位时间是30天，中位持续缓解时间为11个月。

此次cilta-cel获批后，意味着传奇生物将正式开启商业化。

2月18日传奇生物发布的年报显示，2021年公司销售和营销费用约为9530万美元至1.062亿美元，主要是由于与cilta-cel的商业制备活动相关的成本增加，表明传奇生物已做好cilta-cel的销售准备。

上月底，工信部、国家发改委、国家药监局等九部委联合印发《“十四五”医药工业发展规划》。规划提出，十四五期间国际化发展全面提速，“形成一批研发生产全球化布局、国际销售比重高的大型制药企业”。在信达生物信迪利单抗出海受挫的背景下，传奇生物的cilta-cel成功登陆美国市场，无疑大大提振了国产创新药出海的信心。