昨日，Intellia Therapeutics和再生元公布了其体内基因组编辑候选疗法NTLA-2001的1期临床试验数据。数据显示，NTLA-2001可以快速、深度、持久地减少患者血清中致病蛋白的水平。今日，Intellia Therapeutics公司宣布，利用该公司基于基因编辑技术的细胞工程化平台开发的NTLA-5001，已经在治疗急性髓系白血病（AML）患者的1/2a期临床试验中完成首例患者给药。新闻稿指出，这代表该公司基因编辑平台的又一个里程碑。
AML是一种血液和骨髓的癌症，如不立即治疗，可迅速致命。它是成人急性白血病中常见的类型，2020年估计新发病例超过2万。尽管目前有AML的治疗方法可用，但患者的5年总生存率仍低于30%。AML通常表现为肾母细胞瘤1（WT1）抗原的过度表达。
NTLA-5001是一种基于体外CRISPR/Cas9基因组编辑技术的自体T细胞受体（TCR）-T细胞疗法，靶向WT1抗原，用于治疗急性髓系白血病的所有基因亚型。这种自体细胞治疗候选药物设计用于携带HLA-A*02：01等位基因的患者。
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