这种第二常见的儿童灾难性癫痫综合征，迎来新疗法

癫痫是全球常见的慢性神经系统疾病之一，该病可发生在任何年龄段。

全球大约有6500万癫痫患者，在中国约有100万患者，大多数患者需要长期药物治疗。其中，儿童是癫痫人群的主体。

儿童灾难性癫痫综合征是指特发于儿童期间，以癫痫发作频繁且严重，药物控制困难，并终导致儿童发育迟缓、智能障碍主要特征的一组癫痫综合征。这些癫痫综合征具有灾难性后果，尤其是累及智力和大脑发育，且治疗相当棘手，致残率、死亡率较高。Lennox-Gastaut综合征（LGS）是第二常见的灾难性癫痫综合征。

LGS是一种严重的儿童期发病的发育性和癫痫性脑病（DEE），其特点是发病年龄早（幼儿期起病，发病高峰年龄为3-5岁），发作形式多样，药物治疗困难，并造成神经发育、认知和运动功能的严重损害。常见的发作类型为强直发作、不典型失神发作和失张力发作，也可见到肌阵挛、全身强直-阵挛发作和部分性发作。

LGS具有超越癫痫发作的深远影响，包括交流、精神状况、睡眠、行为和行动不便等问题。此外，癫痫猝死也是LGS患者的一个主要问题。

Vol.1

近日，美国FDA已批准Fintepla（Fenfluramine，芬氟拉明）扩展适应症，用于治疗2岁及以上患者与Lennox-Gastaut综合征相关的癫痫发作。

一项3期临床试验证明，相比安慰剂，LGS患者在服用Fintepla时，临床总体印象量表（CG-I）获得了更大的改善。

Fintepla是一种液体形态的低剂量芬氟拉明。它可通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率。

芬氟拉明已被证明对难治疗的癫痫发作类型有效，包括跌倒性癫痫发作，这会导致一个人突然失去肌肉张力并摔倒在地，很可能受伤。芬氟拉明的作用机制不同于目前的癫痫疗法，并且可以在不中断当前抗癫痫治疗方案的情况下使用。

Vol.2

此前，Fintepla已获批治疗2岁及以上患者与Dravet综合征相关的癫痫发作。

该批准基于一项全球随机、双盲、安慰剂对照的3期试验数据，评估了Fintepla在263名2至35岁的LGS患者中的疗效和安全性。

患者以1:1:1的比例随机接受Fintepla 0.2mg/kg、Fintepla 0.7mg/kg或安慰剂治疗。

试验结果显示：

• 与安慰剂组相比，0.7 mg/kg剂量水平的Fintepla显著降低了患者跌倒性癫痫发作的频率。

• Fintepla 0.7mg组发作频率中位数减少了23.7%，而安慰剂组的中位数减少了8.7%。

• 治疗每第28天时，Fintepla组近四分之一的患者跌倒性癫痫发作频率减少≥50%；18%患者发作频率减少50-75%；6%减少>75%。

• 安全性上，Fintepla组患者发生的常见不良反应是腹泻、食欲下降、疲劳、嗜睡和呕吐。

小儿神经科专家DavidFrim博士介绍，LGS是治疗具挑战性的癫痫性脑病之一，尽管有多种抗癫痫的治疗方案，但绝大多数患者仍无法得到很好的控制。

作为一种补充疗法，Fintepla提供了不同的作用机制，并证明能显著减少跌倒相关性癫痫发作次数。它将为LGS儿童带来新的治疗选择。