大B细胞淋巴瘤二线治疗！吉利德CAR-T细胞疗法新适应症获FDA批准

4月1日，吉利德旗下Kite宣布，FDA已批准Yescarta (axicabtagene ciloleucel) CAR-T细胞疗法用于一线免疫化疗难治或一线免疫化疗治疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者。

在全球范围内，LBCL是常见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)类型。在美国，每年有超过18000例LBCL确诊患者，大约30-40%患者需要二线治疗。目前临床使用的治疗成人LBCL的标准治疗(SOC)是一个多步骤过程，通常以干细胞移植结束。这个过程从免疫化学疗法开始，如果病人对进一步的治疗有应答并能耐受，他们就会进行大剂量的化疗(HDT)，然后再进行干细胞移植。

FDA的批准是基于代号为ZUMA-7的随机，开放标签，全球，多中心，III期研究。与临床上使用了几十年的SOC相比，Yescarta在无事件生存期(EFS;风险比0.398;P<0.0001)方面显示有临床意义和统计学意义的改善。此外，一次性输注Yescarta后，40.5%的患者在2年时存活且无疾病进展或无需额外癌症治疗，是SOC（16.3%）的2.5倍。Yescarta组中位EFS是SOC组的四倍(8.3个月 vs 2.0个月)。

研究中，Yescarta的安全性特征与既往研究一致。在168例安全性可评价的Yescarta治疗患者中，分别在7%和25%的患者中观察到≥3级细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统事件。在SOC组中，83%的患者发生高级别事件，主要是血细胞减少（血细胞计数低）。

本月早些时候，美国国立综合癌症网络(NCCN)更新了肿瘤治疗B细胞淋巴瘤的临床实践指南，将Yescarta纳入弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)中用于“复发<12个月或原发性难治性疾病”的1类推荐。Yescarta是一个受到NCCN 1类推荐的CAR -T细胞疗法。

Yescarta起初于2017年基于ZUMA-1试验获得FDA批准，用于治疗二线或多线治疗失败的LBCL患者较小人群。ZUMA-1试验报告了持久的5年生存结果，Yescarta组42.6%患者在5年内存活，并且在这个重要的里程碑中，92%存活了5年的患者不需要额外的癌症治疗。

白血病和淋巴瘤协会(LLS)科学官Lee Greenberger博士表示：“LLS是CAR-T细胞治疗研究的早期支持者，能够看到这一创新进展成为可用的早期治疗线是真正令人瞩目的。目前的标准治疗对患者来说是一个困难的过程。今日FDA的决定，将使患者更早地获得这种潜在的治愈性疗法。”