今日,Aspen Neuroscience公司宣布完成1.475亿美元的B轮融资,获得资金将用于支持该公司主打疗法ANPD001的临床前和临床期工作。这是一款由自体诱导多能干细胞(iPSC)分化生成的多巴胺神经元构成的再生疗法。
帕金森病是世界上第二常见的神经退行性疾病,影响全球超过1000万人的生活,每年大约60000名新患者确诊。虽然接受目前标准治疗,患者仍然会由于大脑中多巴胺神经元的不断丢失,出现失能性运动障碍。基于多巴胺神经元的细胞替代疗法具有释放多巴胺,重建神经网络的潜力。
该公司的多巴胺神经元源于从患者自身组织生成的iPSCs,iPSC具有分化成人体中多种不同细胞类型的能力。该公司采用从患者自身组织生成iPSCs的策略,这一自体策略与同种异体策略相比,不会引发免疫排斥,而且可以重复给药,并且由于细胞扩增幅度有限,不容易在基因组中引入基因突变。
▲自体疗法和同种异体疗法的比较(图片来源:Aspen Neuroscience公司官网)
“Aspen Neuroscience正在为研究其治疗帕金森病的首款候选细胞替代疗法做准备。”该公司总裁兼执行官Damien McDevitt博士说,“我们公司的创始人预见有一天个体化细胞替代疗法可能用于治疗神经退行性疾病。我们很高兴获得投资者的支持,向为治疗选择有限的患者提供变革性疗法的目标迈进。”
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