治疗血液肿瘤临床表现积极，CAR-T细胞疗法明年中国获批

“5年之内应该所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。”Carl June说道。

11月3日，2019腾讯科学We大会在北京举行。作为宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院终身教授，同时也是 CAR-T细胞疗法创始人之一，曾被《时代周刊》评为“2018年全球具影响力的100人之一”的Carl June受邀参加，并在会前接受了专访。

Carl June受访

以“毒”攻毒：利用HIV病毒进行改造

CAR-T可以拆分为两部分进行解读：

T细胞（T淋巴细胞）在人体中扮演“战士”角色，负责抵御和消灭感染、肿瘤、外来异物等“敌人”。

CAR，中文学名“嵌合抗原受体”，发挥着类似定位导航的作用。

通过基因工程技术将T细胞激活，并装上“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放多种效应因子，高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

据介绍，CAR-T疗法的流程首先是取血。在实验室取血通过HIV病毒进行改造，就产生一个经过改造的细胞，然后再进行冷冻，之后再放回病人的身体。

Carl June称，过去CAR-T细胞疗法在全球只有3个临床的实验，而且都是在美国。“现在已经有400多个遍布全世界的临床实验，其中大多数是在中国和美国进行的。”

以急性白血病复发的小女孩Emily为例，她于2012年（6岁）进行注射，现在其体内仍有CAR-T细胞。“只要注入一次CAR-T细胞，就可以在人的身体存活终生，它在人体内的半衰期是70年。”

世界上首例CAR-T临床病人Emily

CAR-T细胞疗法是一个细胞和基因疗法。虽然在甲状腺癌、乳腺癌等实体瘤领域的研究不甚顺利，但在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等肿瘤治疗的临床试验中都有积极的表现，尤其是针对晚期白血病。

“5年之内应该所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。”Carl June说道。

落地应用：距离普通人享受到CAR-T细胞疗法还有多远？

据Carl June介绍，在400多个遍布全世界的临床实验中，大多数是在中国和美国进行的。研究活跃的地方在中国，第二活跃的地方在美国。

“（CAR-T细胞疗法）2017年8月被FDA(美国食品和药物管理局)批准，在日本、澳大利亚和欧洲也得到了批准，估计明年在中国也会得到批准。”Carl June说道。

不过，Carl June也坦率地表示，由于CAR-T细胞疗法是一对一给病人量身定制，价格昂贵。这是必须要解决的挑战。

“如果我们能够集中生产第三方的CAR-T细胞（指不需要从病人血液中提取），然后供多个病人使用就会降低成本。”Carl June称。

“其实就像电脑或手机一样，刚开始的时候，它是一种颠覆性的治疗方法，所以比较贵。但后来随着更广泛的市场应用后，就会使可得性越来越高，成本也会越来越低。”Carl June表示，正在中国努力推动商用化，上周刚去上海拜访了一家公司。“我们希望从学术和商业都能够推动合作，从而降低这个疗法的成本。”

治疗血液肿瘤效果好？CAR-T细胞疗法明年中国获批