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身体功能“缓冻”1/3!“渐冻症”新型口服疗法获批
2022-05-19 来源:好医友
每迈出一步,右腿都会不自觉地划出一道小小的“弧线”,他蹒跚却坚定的步伐,曾鼓舞了无数人。新冠疫情让我们记住了“人民英雄”张定宇,也让很多人认识了他所患的“渐冻症”。
渐冻症,即肌萎缩侧索硬化(ALS),是一种罕见的运动神经元病,数据显示,中国ALS发病率约0.6/10万人,患病率约3.1/10万人。
ALS患者的大脑、脑干和脊髓的运动神经细胞会受到侵袭,肌肉慢慢萎缩,逐渐丧失功能,就像“被冻住一样”。到后来甚至连说话、吞咽和呼吸都变得无力,终末在清醒中去世。
遗憾的是,目前ALS仍无法治愈,被世界卫生组织列为“五大绝症”之一,患者确诊后平均预期寿命为2~5年。
好消息是,美国FDA近日批准口服疗法Radicava ORS(依达拉奉,Edaravone)上市,用于治疗肌萎缩侧索硬化。
Radicava ORS在一项关键性临床试验中,与FDA批准的静脉输注剂型相比,在延缓ALS患者身体机能衰退方面表现出相同疗效。
依达拉奉的静脉注射剂型在2017年获得美国FDA的批准上市。它的作用机制尚未完全明确,被认为是通过降低氧化应激来延缓疾病进展。
Radicava ORS是针对ALS患者研发的口服剂型,它是一种5mL的液体配方,可以使用注射器口服或者输入到喂食管中。
FDA的此次批准得到多项研究的支持,包括一项评估137名ALS患者的关键性3期临床研究。
结果显示:
经过24周的治疗,Radicava ORS与安慰剂相比,将患者身体机能下降的速度减缓了33%。
Radicava ORS安全性良好,常见的副作用为瘀伤、头痛和疲劳。
研究人员表示,为了更好地满足ALS患者的医疗需求,必须在开发新疗法的同时,优化现有疗法。相信这种口服疗法能进一步帮助ALS患者群体。
这款口服疗法无疑为ALS患者提供了一种更加灵活的给药方式,患者可以直接口服或用喂食管给药,不需要做剂量上的调整,特别是在疫情常态化的当下,不用去医院接受静脉注射,将为患者带来极大的便利。
期待它早日在中国上市,为国内的渐冻症患者带来新的治疗选择。
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