炎性肌纤维母细胞瘤迎来靶向疗法

炎性肌纤维母细胞瘤（IMT)，也被称为浆细胞肉芽肿、炎性假瘤、纤维组织细胞瘤、纤维黄色瘤和黄色肉芽肿，是一种由平滑肌细胞、结缔组细胞和免疫细胞组成的少见的中度恶性肿瘤，属于一类软组织肉瘤。

IMT这种肿瘤比较特殊，因为大多数浸润性不强，也极少转移，难以归为恶性肿瘤，但也有部分病例恶性程度较高，值得警惕。

IMT由炎性细胞和间质梭形细胞组成，可发生在任何部位，多见于肺（肺部炎性肌纤维母细胞瘤）及盆腹腔软组织，好发于儿童和年轻成人软组织和实质器官。

IMT尚无标准疗法，手术切除仍是主要的治疗方法。完整切除单一孤立病灶可能治愈，但治疗后有复发的可能。对于无法手术的患者，还可采用化疗、糖皮质激素和非甾体抗炎药等。

不过，大约70%的IMT病例中携带ALK基因改变，这意味着靶向治疗有望成为标准治疗选择。

近日，美国FDA批准ALK靶向药克唑替尼（Crizotinib，Xalkori）用于治疗1岁及以上患有不可切除、复发或难治性炎性ALK阳性肌纤维母细胞瘤 (IMT) 成人和儿童患者。

克唑替尼是一种ALK酪氨酸激酶抑制剂，此前被FDA批准用于治疗ALK阳性或ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌患者，以及某些全身性间变性大细胞淋巴瘤患者。

克唑替尼此次新获批基于2项多中心、单臂、开放标签试验ADVL0912和A8081013的安全性和有效性结果，这两项试验的主要研究终点是客观缓解率 (ORR)。

结果显示

在ADVL0912试验中，14名儿童患者的ORR为86%；

在A8081013试验中，7名成年患者的ORR为71%；

关于安全性

儿童患者常见的不良反应是呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。

成人患者常见的不良反应是视力障碍、恶心和水肿。

Xalkori推荐剂量

儿童患者推荐剂量为280mg/m2，每天口服两次。

成人患者推荐剂量为250mg，每天口服两次。

IMT被世卫组织归类为中度恶性肿瘤，多数情况下，儿童炎性肌纤维母细胞瘤为良性，总存活率超过90%。

不过，儿童癌症的治疗需要慎之又慎，以免治疗产生的副作用（如第二原发癌）影响孩子的一生。靶向疗法等精准疗法的获批，无疑将给IMT患者带来福音。