每周一次，年出血率降77%！重症血友病有望迎来新疗法

血友病是一种罕见的遗传性疾病，患者因X染色体连锁缺陷，导致血液中缺少某些凝血因子，从而引发严重的凝血障碍。他们被称为“玻璃人”，小磕碰就可能导致危及生命的出血，还可能造成关节长久性损伤。

中国约有13.6万名血友病患者，其中A型血友病约占所有血友病的80%-85%。

A型血友病患者由于缺乏VIII因子（FVIII），导致血液不能正常凝结，很容易出现不受控制的自发性出血。

目前常见的治疗方法是定期预防性输注FVIII。尤其是对于重症A型血友病，初级预防性FVIII输注是的标准疗法，旨在减少出血的发生和防止关节损伤。然而患者需每周接受3-4次FVIII输注，给他们的生活带来极大的不便。

而对于目前已获批的FVIII疗法，每周一次的剂量难以实现更高的持续因子活性水平，重症A型血友病患者亟需新的治疗选择。

近期，一项关键的3期XTEND-1研究结果显示，相较现有预防性FVIII疗法，每周一次预防性输注Efanesoctocog Alfa可显著降低年出血率。

FDA此前已授予Efanesoctocog Alfa用于治疗A型血友病的突破性疗法认定。

研究结果显示，预防性输注Efanesoctocog Alfa，在治疗开始后1年对身体健康、疼痛和关节健康也有显著改善。
Efanesoctocog alfa是一种重组FVIII疗法，将FVIII与一个血管性血友病因子(VWF)片段连接起来，形成的复合体不会与血液中的天然VWF相结合。它可通过每周一次的预防性给药来延长对出血的保护。

传统的FVIII疗法要求患者每周较多输注4次（每周3次或每2天1次输注标准半衰期FVIII替代品，或每3-5天注射1次延长半衰期FVIII替代品），患者的血液FVIII水平会出现峰谷变化。既往预防性治疗的目标是维持FVIII的谷浓度在1%-3%之间。

许多重症A型血友病患者需维持更高水平的FVIII，以改善出血，保护关节健康，进一步接近功能性治愈的目标。

Efanesoctocog Alfa的目标是通过降低治疗频率来减少这种治疗负担，提供更好的保护。因为它可以使血液中FVIII水平更均衡，避免出现现有疗法的低谷期。

一项3期关键性临床研究（XTEND-1）纳入了159名12岁及以上的患者，评估了Efanesoctocog Alfa的安全性、有效性、药代动力学。
该研究分为2个平行治疗组：A组的患者接受每周1次Efanesoctocog Alfa预防性治疗52周，其中一些患者是在使用当前已上市FVIII替代疗法预防性治疗并经过一定观察期后纳入研究。

B组的患者按需接受Efanesoctocog Alfa治疗26周，然后接受Efanesocococog Alfa每周1次预防性用药治疗26周。

研究的主要终点是A组的年出血率；次要终点包括患者年出血率比较、关节健康、生活质量、安全性和耐受性。

结果显示

A组年平均出血率为0，基于模型的年平均出血率为0.71，达到主要终点。

关键次要终点：与之前的FVIII预防性治疗相比，Efanesoctocog Alfa在预防出血发作方面显示出优越性。

A组64.7%患者在研究期间没有发生任何出血；B组76.9%患者在研究预防期没有出血。

A组患者的生活质量显著改善，疼痛强度显著降低，关节健康也有显著改善。

Efanesoctocog Alfa耐受性良好，未检测到FVIII抑制剂的形成。

Efanesoctocog Alfa代表了一类新的FVIII分子。它将彻底改变预防性输注FVIII的现状，让重症A型血友病患者实现以往难以想象的生活。

对血友病患者来说，控制出血、降低出血事件发生率是保障生活质量的关键。Efanesoctocog Alfa作为一种新型预防性疗法，可将重症A型血友病患者体内FVII水平维持至几乎正常值，带来更高与更持久的疗效。

期待越来越多新疗法问世，为血友病患者带来更便捷有效的治疗选择，帮助他们降低治疗负担，回归正常生活！