骨髓移植的儿童致命并发症！GVHD患儿迎来BTK靶向药

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是一种干细胞或骨髓移植后严重的并发症，症状包括皮疹、口腔溃疡、干眼症、肝炎、皮肤和关节瘢痕组织的发展以及肺部损伤。

全球每年接受同种异体造血干细胞移植的患者约有8,000名，在儿童患者中，有52%~65%会产生cGVHD。

目前儿童cGVHD的标准疗法为激素疗法。

GVHD患儿迎来靶向疗法

近日，FDA批准BTK抑制剂伊布替尼（Ibrutinib）用于治疗1岁及以上儿童复发/难治性的慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者。

BTK是B细胞活性的主要调节靶点，抑制其活性可以改善多种B细胞介导的肿瘤、自免疾病等。伊布替尼是全球一个上市的BTK抑制剂，可阻断BTK，从而清除或抑制异常的B细胞增殖。

此次获批是基于一项开放标签、多中心、单臂的I/II期临床研究（iMAGINE），共入组了47名1至22岁复发/难治性的cGVHD儿童和年轻成人患者。

研究主要终点包括药代动力学（PK）和安全性，次要终点包括总缓解率（ORR）、总生存期（OS）和缓解持续时间（DOR）。该试验通过观察第25周的ORR来判断伊布替尼的疗效。

在中位年龄13岁的cGVHD患者中，ORR达到60%。

中位缓解持续时间为5.3个月。

安全性方面，在儿科患者中观察到的不良事件与此前成人患者中的一致。

伊布替尼曾于2017年获批准用于复发/难治性的cGVHD成人患者，而今又扩大适用人群至1岁及以上cGVHD患者，成为了一个治疗儿童cGVHD的BTK抑制剂。

提示：伊布替尼口服混悬液新剂型将装在玻璃瓶中，有助于解决儿童吞服胶囊或药片可能面临的困难。