针对重症斑秃！泽璟制药JAK抑制剂在美国获批临床

今日（9月5日），泽璟制药发布公告称，其自主研发产品盐酸杰克替尼片临床试验申请获得美国FDA批准，用于治疗重症斑秃，这是该产品获得FDA批准的第二个临床试验申请。此前，盐酸杰克替尼片治疗骨髓纤维化曾获得FDA授予孤儿药资格，目前正在美国进行1期临床试验。

斑秃（AA）是一种常见的炎症性非瘢痕性脱发。该病的临床表现为头皮突然发生的边界清晰的圆形斑状脱发，约半数患者反复发作，可迁延数年或数十年。严重者可致整个头皮，甚至全身无毛发生长。目前，现有的治疗药物和类固醇对许多斑秃患者没有提供有意义的改善，他们迫切需要有效的治疗方案。

盐酸杰克替尼是一种新型JAK抑制剂类药物，属于1类新药。它对Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用，且对JAK2和TYK2的抑制作用较强。另外，杰克替尼还可以通过抑制激活素受体1（ACVR1）活性降低铁调素转录，改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血发生率和减少输血依赖。

此前，杰克替尼片治疗重度斑秃的2期临床研究（ZGJAK018）结果曾入选第30届欧洲皮肤与性病学会（EVDA）的口头报告。这是一项随机、开放标签、多中心2期试验，评估了三种不同剂量盐酸杰克替尼片对重度斑秃患者的疗效和安全性，主要疗效终点是第24周脱发严重程度评分工具（SALT50）相对于基线降低50%及以上的患者百分比，其他临床终点是第24周达到SALT评分≤20的患者百分比。

研究共计111名受试者被随机（4:3:3）分配到3个剂量组（分别为150mg 39例、200mg 40例和50mg 32例）。主要疗效指标显示：第24周达SALT50的受试者比例各组分别为48.7%（19/39）、37.5%（15/40）和50.0%（16/32）。其他疗效指标显示：第24周SALT评分≤20的比率分别为25.6%（10/39）、22.5%（9/40）和21.9%（7/32）。共计82名受试者完成了基线及第24周的SALT评估，第24周的SALT评分相对基线的中位变化各组分别为58.13%、54.33%和52.25%；有效率则分别为63.3%、60.0%和59.2%。在安全性上，盐酸杰克替尼片总体安全性和耐受性良好。

该试验结果表明，盐酸杰克替尼片在重症斑秃患者中具有良好的耐受性、安全性和有效性。目前，泽璟制药正在中国开展该药治疗重症斑秃的3期临床试验。

公告显示，除了斑秃，盐酸杰克替尼片治疗中高危骨髓纤维化（3期）、芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（2b期）两项注册临床试验已经成功；正在开展的临床试验包括芦可替尼复发/难治的骨髓纤维化（2b期）、中重度特应性皮炎（3期）、强直性脊柱炎（2期）、特发性肺纤维化（2期）、移植物抗宿主病（2期）及中重度斑块状银屑病（2期）等。