罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市

9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Orphalan公司5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已申报上市并获得受理。公开资料显示，曲恩汀是一种铜离子络合剂，此前已在海外获批用于治疗威尔逊病（Wilson's disease，又称肝豆状核变性）。这是一种罕见的慢性遗传病，因肝脏铜转运受损而可能威胁生命，已在中国被纳入《罕见病目录》。

截图来源：CDE官网

在正常情况下，肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡。但在威尔逊病患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积，并终超过身体的安全储存能力，引起细胞损伤。当铜的积累超过肝脏的储存能力并引起肝脏细胞受损时，这些铜会释放到血液中，并可能在其它器官积累，包括中枢神经系统。如果不治疗，威尔逊病会导致严重的肝脏、神经和精神症状，甚至可能致命。目前，金属螯合剂为威尔逊病的标准治疗方法。这种方法是先用金属螯合剂除去血清中的铜，随后用锌进行维持治疗，防止再次累积。

曲恩汀（英文名trientine）是一款铜离子络合剂，它的作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。此前，盐酸曲恩汀胶囊已在海外获批，用于治疗对青霉胺不耐受的威尔逊病。青霉胺在美国被批准作为威尔逊病的一线治疗药物，但仍有大约有三分之一的患者出现不耐受。

今年5月，Orphalan公司宣布，其在研的一种四盐酸盐曲恩汀（英文商品名：Cuvrior）已获得美国FDA批准，用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定威尔逊病成年患者。在一项名为CHELATE的全球3期试验中，结果证明了Cuvrior试验组第36周的平均血清非铜蓝蛋白铜（NCC）水平不劣于青霉胺组，达到了试验主要疗效终点。根据Orphalan公司此前发布的新闻，Cuvrior代表了一种耐受性良好且有效的替代青霉胺。

希望Orphalan公司的四盐酸曲恩汀薄膜衣片在中国的注册申报进展顺利，早日为患者带来新的治疗选择。