晚期胆管癌，迎来新靶向药！

胆管癌是一种起源于胆管的罕见恶性肿瘤，好发于65岁以上的人群。大约20%的胆管癌患者为肝内胆管癌，这些患者中约有10~16%携带FGFR2基因重排或融合，导致肿瘤增殖。

目前对胆管癌的主要疗法是手术切除，然而胆管癌起病隐匿，早期没有明显症状，多数患者在确诊时已失去手术时机。而且胆管癌通常对放疗、化疗不敏感，标准一线化疗疗效并不理想。一线化疗失败后，局部晚期或转移性胆管癌患者基本没有标准治疗方案。

因此，胆管癌有“小癌王”之称，通常二线治疗的客观缓解率低于10%，5年内生存率只有9%。晚期胆管癌患者亟需更多新的治疗选择。

近日，美国FDA已批准Lytgobi（Futibatinib）上市，用于治疗携带FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者此前接受过一种或多种系统治疗。

Lytgobi是一款口服、高选择性、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，对FGFR1-4均有很好的抑制作用。该药物通过与FGFR1-4的ATP结合口袋相结合，抑制FGFR介导的信号传导，从而减少肿瘤细胞增殖并加速FGFR基因突变的肿瘤细胞死亡。

此次获批是基于关键的IIb期FOENIX-CCA2研究，共纳入103名胆管癌患者。

结果显示：

Lytgobi达到42%的客观缓解率，中位缓解持续时间为9.7个月；

72%的患者缓解持续时间超过6个月，疾病控制率达82.5%。

且Lytgobi的安全性和耐受性良好。

Lytgobi为晚期胆管癌患者提供了一款新的口服治疗选择。本次批准对胆管癌患者来说是个重要的里程碑，为改善预后提供了希望。