合源生物CAR-T产品将在中国递交上市申请

10月11日，合源生物与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）联合宣布，靶向CD19的CAR-T产品赫基仑赛注射液（拟定）在治疗成人复发或难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的关键临床研究中达到主要研究终点。据合源生物执行官（CEO）吕璐璐博士在新闻稿中介绍，该公司将于近期正式向中国药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交该药的上市申请。

赫基仑赛注射液（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物产品，也是合源生物一个核心产品，其具有独特的CD19 scFv（HI19a）结构。基于前期的积极临床疗效，该药已被中国国家药品监督管理局（NMPA）纳入突破性治疗药物品种，并被美国FDA授予孤儿药资格。

本次达到主要终点的是一项单臂、开放、多中心的关键临床研究，旨在评价赫基仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL患者的有效性和安全性。该研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授担任主要研究者，在全国10家临床中心开展。研究的主要疗效终点为经独立评审委员会（IRC）评估的３个月时的总体缓解率（ORR）。

研究结果表明，赫基仑赛注射液在治疗成人r/r B-ALL患者中展现出积极的临床疗效，且安全性良好。根据合源生物在新闻稿，该产品是中国一款率先达到临床研究终点的白血病领域CAR-T产品。该研究的详细结果数据将在国际学术会议/期刊发表。

急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）是常见的血液恶性肿瘤之一，成人患者较儿童患者整体生存更差。成人B-ALL初治后复发率高，约60%的患者会进展到r/r B-ALL。r/r B-ALL患者预后极差，临床缺乏有效治疗手段，生存期仅2-6个月，中国患者近30年生存无显著改善。成人r/r B-ALL严重危及生命，存在巨大的未被满足的临床需求，急需新的有效治疗延长患者的生存和提高患者生存质量。目前，中国尚未有治疗成人r/r B-ALL的CAR-T产品获批上市。

合源生物医学官（CMO）陈长汀博士表示：“赫基仑赛注射液在治疗恶性度极高的成人r/r B-ALL关键临床研究达到了主要疗效终点，研究结果证明CNCT19治疗成人r/r B-ALL的临床疗效显著，各研究间的有效性结果稳健，且疾病缓解持久。我们期待赫基仑赛注射液尽快上市，为成人r/r B-ALL提供有效治疗手段。同时，赫基仑赛注射液针对儿童及青少年r/r B-ALL和r/r NHL的注册临床研究也在进行中，期待其惠及更多患者。”

合源生物技术官（CTO）王永增博士表示，赫基仑赛细胞注射液拥有全自主开发的先进生产工艺，在治疗r/r B-ALL的注册临床研究中，细胞药物生产成功率达到100%。公司将进一步完善全流程医学质量控制体系和规模化生产供应体系，为赫基仑赛细胞注射液的临床应用保驾护航。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授表示：“成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病存在巨大的未被满足的临床需求，赫基仑赛注射液在已经进行的中国多中心注册临床研究中展现了显著的临床价值，有望改写中国成人r/r B-ALL患者治疗现状，为患者带来长期生存希望。同时，感谢赫基仑赛细胞注射液研发团队、临床研究者团队、尤其是受试患者为之付出的努力！”