细胞疗法或让脊柱裂胎儿恢复正常

3个脊柱裂胎儿在美国加州大学戴维斯分校健康中心接受细胞治疗后出生。研究人员称，这是一项具有里程碑意义的临床试验，是世界上一次将手术与干细胞相结合的方法，其在胎儿仍在母亲子宫中发育时进行，可改善患有这种先天缺陷疾病的儿童的预后。

该临床试验于2021年春季启动，正式名称为“CuRe试验：子宫内骨髓脊膜膨出修复的细胞疗法”，共将有35名患者接受治疗。首位临床参与者名为艾米丽，她的女儿罗比在她腹中时被诊断患有脊柱裂疾病。这种出生缺陷可导致一系列认知、活动、泌尿和肠道的终身疾病，通常通过超声诊断。

初步工作证明，产前手术与人胎盘来源的间充质基质细胞相结合，用生物材料支架固定成“补丁”，可帮助患有脊柱裂的羔羊行走。当接受干细胞的绵羊幼崽出生时，它们能站立起来，且能几乎正常地四处奔跑。其后，一对英国斗牛犬也成为了世界上一批成功接受手术和干细胞结合治疗的狗。

此次，研究团队为艾米丽的胎儿制作了干细胞贴片。手术中，他们把胎儿“漂浮”到切口点，将干细胞贴片直接放置在胎儿暴露的脊髓上，随后缝合切口以使组织再生。孩子出生后，医生们看到罗比正在踢腿，而她本该生来患有腿部瘫痪。

“这种体验超出了所有人的预期。我希望该项试验能提高未来更多患者的生活质量。”艾米丽说，“我们很荣幸能成为历史的一部分。”

该研究研究员、加州大学戴维斯分校健康中心教授兼外科主任戴安娜·法默说：“我已经为这一天工作了25年。”

团队对终结论仍持谨慎态度，并表示在试验的这一阶段仍有很多东西需要研究。他们将监测临床已经出生的3名婴儿，直到这些婴儿长到30个月大，以充分评估试验的安全性和有效性。