“心血管癌症”肺动脉高压，有望迎来新标准疗法

肺动脉高压（PAH）是一种致命的肺血管疾病，其特征是小肺动脉收缩和肺循环血压升高，导致心脏右侧负担日渐加重，终导致心力衰竭，严重影响寿命。

该病在各个年龄段都可能发病，发病率会随着年龄增长而增加，主要集中在30~60岁。

肺动脉高压诊断的金标准为：静息状态、海平面下、右心导管检查测得肺动脉压力≥25 mmHg。由于涉及呼吸科、心内科等多学科，肺动脉高压极易误诊漏诊。

肺动脉高压恶性程度高，给患者带来极大痛苦，确诊后平均寿命短于3年。尽管目前肺动脉高压有标准治疗方法，但许多患者的病情发展仍然迅速，5年死亡率约为43%。

近日，一款用于治疗肺动脉高压的在研药物Sotatercept，在一项3期R临床试验中取得阳性顶线结果，达到主要终点和多个次要终点。

Sotatercept是一种ACVR2A-Fc融合蛋白，由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成，可结合和捕获TGF-β家族配体，进而恢复BMPR-2信号通路的平衡。由于BMPR-II信号的失衡是PAH的驱动因素，Sotatercept通过此机制达到缓解肺动脉高压患者炎症的治疗目的。

此前Sotatercept已获美国FDA授予的突破性疗法认定，成为首款获得突破性疗法认定的肺动脉高压在研疗法。

STELLAR是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究，旨在评估Sotatercept用于治疗成人PAH的安全性和有效性。

在接受治疗24周后，结果显示：

与安慰剂相比，患者的6分钟行走距离（6MWD）带来了统计显著并且具有临床意义的改善，达到了主要终点。

9项次要终点中8项表现出统计显著的改善，包括6MWD改善、NT-proBNP（通常用来诊断心衰）水平改善、WHO FC（肺动脉高压功能分级）改善或WHO FC维持II级水平、死亡时间或首次出现临床恶化事件（TTCW）改善。

在安全性方面，Sotatercept的整体安全性特征与2期临床试验中观察到的类似。