3年半，症状持续改善！多发性硬化症口服新药值得期待

多发性硬化症（MS）是一种发生在中枢神经系统，由自身免疫系统攻击髓鞘引起的自身免疫性疾病。据统计，全球有超280万人患有该病，它已被列入我国《罕见病目录》。

该病导致的炎症和组织损伤会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。常见的症状包括视力模糊、四肢麻木或刺痛以及力量和协调问题。

该病主要发病年龄在20~40岁，患者多为年轻女性，又被称为“美女病”。它是造成青壮年神经功能残疾常见的原因之一，知名天才女大提琴家杰奎琳·杜普蕾就是在42岁时死于该病。

目前尚无针对MS的治愈性疗法上市，患者亟需更多更有效的治疗选择。

近日，一款用于MS治疗的口服抑制剂Evobrutinib在2期临床试验中的取得长期疗效数据。

结果显示：在接受Evobrutinib治疗三年半之后，复发型多发性硬化症（RMS）患者的年复发率（ARR）仍很低，并且衡量残疾的指标EDSS评分处于稳定水平。

Evobrutinib是一种可穿透血脑屏障的高选择性的BTK口服抑制剂。BTK对包括B淋巴细胞和巨噬细胞在内的各种免疫细胞的发育和功能都很重要。

临床前研究已显示，抑制BTK可能对某些自身免疫性疾病有治疗作用。Evobrutinib旨在抑制B细胞的增殖和释放抗体/细胞因子的同时，不直接影响T细胞功能。

这项2期临床试验旨在评估evobrutinib治疗RMS患者的长期效果。

结果显示，在接受治疗三年半之后：

Evobrutinib 75mg组的患者，在OLE阶段的年复发率维持在0.13的低水平。而且，从75mg 1次/日，转变为75mg 2次/日患者的疾病年复发率从0.19下降到0.09。

在整个研究过程中，平均EDSS指标，以及通过MRI检测的病变活动始终维持在稳定的低水平。

此外，对血液中神经纤维轻链（NfL）水平的检测发现，患者的NfL水平与试验双盲期的水平或OLE开始时的基线相比，均出现持续下降。

NfL是与神经细胞损伤相关的重要生物标志物，可能预测未来的大脑容积丧失和疾病进展。NfL水平的下降提供了evobrutinib可能降低RMS患者神经细胞损伤的证据。