三生制药重组人血小板生成素儿童适应症申报上市

11月9日，三生制药宣布，公司向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交的重组人血小板生成素注射液（特比澳）儿童ITP适应症上市申请已于日前获得受理，用于治疗儿童或青少年的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）。

截图来源：CDE官网

ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其主要发病机制是血小板自身抗原免疫失调，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。儿童ITP常表现为平时体健的儿童突发瘀点、瘀斑或出血，偶有患者因其他情况行全血细胞计数时发现血小板减少。目前，重组人血小板生成素注射液等促血小板生成药物已为中国ITP指南推荐优选的二线治疗药物。

特比澳正是由三生制药研发和生产的重组人血小板生成素注射液，已经在中国上市十余年，可用于治疗化疗引起的血小板减少症及治疗免疫性血小板减少症。既往研究证明，该产品在成人ITP患者中有良好的疗效和安全性。为满足儿童ITP患者的临床治疗需求，三生制药在中国共10家儿童医院及综合性医院启动开展了其儿童ITP适应症的3期临床研究。

此次特比澳的新适应症上市申请正是基于在6～17岁儿童ITP患者中开展的一项3期临床研究。该研究旨在进一步明确特比澳在儿童ITP患者中的安全性、有效性和药代动力学特征。临床数据表明，特比澳可显著提高6～17岁持续性或慢性ITP患儿的血小板水平，改善出血症状，起效较快；总体安全性良好，无非预期严重不良反应发生。

三生制药董事长娄竞博士表示：“很高兴看到重组人血小板生成素注射液（特比澳）儿童ITP适应症提交上市申请并获受理。三生制药一直致力于高质量生物药产品研究开发，同时积极拓展已上市产品适应症，为更多患者造福。”