针对重症肌无力！荣昌生物1类新药拟纳入突破性治疗品种

11月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，荣昌生物1类新药注射用重组人B淋巴细胞刺激因子（BLyS）受体－抗体融合蛋白拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为全身型重症肌无力。

图片截图来源：CDE官网

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，已被纳入中国《罕见病目录》。该病由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG）。目前，治疗重症肌无力的主要治疗方法以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂为主，部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情，临床存在大量未被满足的需求。

公开资料显示，B淋巴细胞刺激因子（BLyS）是B淋巴细胞分化成熟的关键因子，该因子过度表达是系统性红斑狼疮、重症肌无力等多种B淋巴细胞相关的自身免疫疾病的重要原因。其中，BLyS结合B细胞上表达的三类膜受体，即TACI、B细胞成熟抗原（BCMA）及B细胞活化因子受体（BAFF-R），以抑制细胞死亡并刺激B细胞分化为产生抗体的浆细胞，已经成为自身免疫治疗的重要靶点。

值得一提的是，就在近日（11月1日），荣昌生物宣布创新药泰它西普（研发代号：RC18）治疗全身型重症肌无力的中国2期临床研究已经完成。研究结果显示，泰它西普能显著改善患者病情且安全性良好。泰它西普还于今年10月获得美国FDA授予治疗重症肌无力的孤儿药资格。