“脑瘤之王”有望迎来树突细胞免疫疗法，5年生存率翻番

胶质母细胞瘤（GBM）是常见和致命的原发性脑癌，由于其极强的侵袭性和免疫抑制性，治疗难度极大，患者预后始终未得到显著提升，被称为“脑瘤之王”。

而且GBM的复发率接近100%！GBM患者通常在初次手术后6-8个月内复发，中位总生存期为15-17个月，5年生存率低于5%。

近20年来，新诊断胶质母细胞瘤(nGBM)的标准治疗一直是手术+放疗+替莫唑胺，复发性胶质母细胞瘤(rGBM)尚无标准疗法。

近期，发表在《JAMA Oncology》杂志上的一篇研究显示：树突细胞疗法DCVax-L在治疗nGBM或rGBM患者的III期研究中达到主要终点，即显著延长患者的中位生存期。

DCVax-L是一种完全个性化的免疫疗法，由患者自身的免疫细胞（树突细胞）和来自患者自身肿瘤样本的抗原制备而成。

这项研究在nGBM和rGBM患者中进行，共纳入331名患者。分为DCVax-L组和安慰剂组两个队列。

主要终点为nGBM患者的总生存期（OS），次要终点为rGBM患者的OS。

结果显示：

1、在nGBM患者中，DCVax-L组的中位OS为19.3个月，安慰剂组为16.5个月。两组48个月生存率分别为15.7%和9.9%，60个月时为13%和5.7%。

2、在rGBM患者中，DCVax-L组的中位OS为13.2个月，安慰剂组为7.8个月。两组24个月生存率分别为20.7%和9.6%，30个月时为11.1%和5.1%。

3、在新诊断的甲基化MGMT（一种甲基转移酶）GBM患者亚组中，DCVax-L组的中位OS为30.2个月，安慰剂组为21.3个月。

4、安全性方面，没有发生治疗相关的严重不良事件。

“ 这是17年来一个证明免疫疗法可成功延长nGBM患者生存期的III期研究，也是27年来一个显著延长rGBM患者生存期的III期研究，具有重大的临床价值。

在研究中接受DCVax-L治疗的GBM患者的生存期显著延长，5年生存率翻了一倍多！它将为GBM患者带来新的治疗希望。”

此前，包括免疫疗法在内的众多药物，对脑瘤疗效均不理想，困扰着广大脑瘤患者和医生。究其原因，主要在于绝大多数药物无法穿过大脑的血脑屏障。

近期，致力于抗肿瘤新药开发的中美跨国制药公司徐诺药业宣布：美国国家癌症研究所（NCI）将出资支持艾贝司他治疗胶质瘤的1期临床试验。

临床前研究已发现：

艾贝司他作为一种新型GBM特征特异性HDAC抑制剂，可高效地穿过血脑屏障，并与替莫唑胺产生明显的协同效应，可增强替莫唑胺疗效并改善GBM存活率。

鉴于优异的临床前数据，NCI同意提供研究经费，支持徐诺药业与UNMC联合开展治疗胶质瘤的1期临床试验，探索艾贝司他与替莫唑胺/放疗联用治疗胶质瘤的安全性和有效性。

替莫唑胺和艾贝司他联用，有望为脑瘤患者带来新的治疗希望。