盘点2022年中国获批新药：一半以上获加速批准，多款“泛肿瘤”产品来临！

时光荏苒，弹指间2022年已接近尾声。据不完全统计，截至2022年12月11日，今年中国国家药监局（NMPA）批准的新药数量已超过50款*，其中大多为小分子化药，还有十多款生物药以及ADC等新分子疗法。（*注：新药统计范围含化学药品1类和5.1类，及治疗用生物制品1类和3.1类等；不包含新适应症、改良型新药、生物类似药、中药、疫苗等）

从治疗领域来看，今年获批的新药仍以抗肿瘤产品居多，且多款获批“泛肿瘤”适应症，其次是罕见病和抗病毒领域治疗产品。得益于优先审评和附条件批准等特殊审评制度的实施，一半以上新药的审评审批速度得以加快，从而更早来到患者身边。本文中，就让我们来一起看看今年在中国获批的新药都有哪些？它们都惠及了哪些患者？（想要获取2022年中国获批新药完整数据，可扫描文末二维码）

图片来源：123RF

小分子仍是主流，生物抗体新药迎突破

尽管抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、细胞和基因治疗、RNA等创新生物疗法层出不穷，但小分子化药仍是主流。根据Nature Reviews Drug Discovery在今年1月发布的数据，自1993年以来FDA批准的新药数量中，历年新分子实体药物（NMEs）的占比始终在60%以上。在2022年中国获批的新药中，我们也观察到了类似的现象。在本文统计的50多款新药中，小分子新药占比高达75%，其中多个靶点还在中国迎来了一款靶向疗法。

比如，华领医药历时10年研发的“first-in-class”新药多格列艾汀，它于今年10月获得NMPA批准用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。它的获批标志着葡萄糖激酶激活剂（GKA）在被发现半个多世纪后终于迎来一款获批的药物，这是糖尿病治疗领域的一个重要突破。

另外，在一些小分子靶向药上也迎来重要进展，例如：信达生物引进的佩米替尼片获批治疗特定胆管癌，成为一个在中国获批的选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂；石药集团引进的度维利塞胶囊获批治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤，成为一个在中国获批的PI3K选择性抑制剂；基石药业引进的艾伏尼布片获批治疗特定急性髓系白血病（AML），成为了一个在中国获批的IDH1抑制剂……

在生物药方面，今年中国双特异性抗体领域也迎来重要进展。来自康方生物的PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗在中国获批治疗宫颈癌，该药也由此成为全球一款基于PD-1的双特异性抗体药物。双特异性抗体是一种能够与两种不同抗原或表位特异性结合的抗体，因其靶点结合的灵活性而广受关注。康方生物曾在新闻稿中表示，卡度尼利单抗是全球一个肿瘤双免疫检查点抑制剂双抗，它可以充分发挥PD-1和CTLA-4两个免疫检查点的协同抗肿瘤作用，同时副作用较两个靶点的单抗联合治疗明显降低。

图片来源：123RF

另外，今年NMPA还批准了一款靶向Trop-2的ADC新药注射用戈沙妥珠单抗，用于治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。该产品专门有一个可与有效载荷拓扑异构酶I抑制剂SN-38相连的可水解连接子，这种独特的设计保证了在Trop-2表达细胞和邻近微环境中的有效活性。

多款“泛肿瘤”新药获批，肿瘤精准治疗迎新篇章

据不完全统计，今年有20多款抗肿瘤新药在中国获批上市，涵盖多种实体瘤和血液瘤。其中实体瘤领域以肺癌治疗产品居多，如武田（Takeda）新一代ALK抑制剂布格替尼、辉瑞（Pfizer）第三代ALK抑制剂洛拉替尼、诺华（Novartis）选择性BRAF激酶活性抑制剂达拉非尼、先声药业创新CDK4/6抑制剂曲拉西利、礼来（Eli Lilly and Company）RET抑制剂塞普替尼、红日药业小分子新药甲苯磺酰胺注射液等，它们均获批不同类型的肺癌适应症。

另外，“泛肿瘤”产品也是今年抗肿瘤领域获批新药的一大亮点。自2017年5月美国FDA加速批准一款不区分肿瘤来源的抗癌疗法以来，越来越多的“泛肿瘤”候选药物进入临床开发。科学家们通过先进的分子诊断技术，根据患者体内的癌症驱动因子递送精准疗法，这反映了精准医学领域取得的巨大进步，也标志着人类对癌症的认识水平抵达了一个新阶段。

今年有多款“泛肿瘤”产品在中国获批，其中就包括两款“泛肿瘤”TRK抑制剂。原肌球蛋白受体激酶（TRK）融合是一种罕见的基因组学改变，能够作为肿瘤驱动因子促进肿瘤的扩散和生长。TRK融合肿瘤不局限于某些组织类型，在身体的各个部位都可能发生。今年4月和7月，拜耳（Bayer）的拉罗替尼和罗氏（Roche）的恩曲替尼相继在中国获批，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者。这两款TRK抑制剂的到来，也开启了中国NTRK基因融合患者精准治疗的新篇章。

除了TRK抑制剂，今年还有两款PD-1抑制剂获批就斩获“泛肿瘤”适应症。其中，复宏汉霖的斯鲁利单抗获批用于特定高度微卫星不稳定型（MSI-H）实体瘤，乐普生物的普特利单抗被批准用于MSI-H或错配修复缺陷型（dMMR）的晚期实体瘤。MSI-H与dMMR是两种常见的遗传异常，含有这两种变异的肿瘤，细胞内的DNA修复机制往往会受到影响，不能正常发挥作用。带有这些异常的肿瘤分布非常广泛，因此通过遗传变异特征而非病发部位来区分这些癌症，对于治疗有着更好的指导意义。

图片来源：123RF

除了上述药品，今年还有多款抗肿瘤药在中国获批，包括：礼来公司的雷莫西尤单抗（胃癌和肝细胞癌）、施维雅（SERVIER）的盐酸伊立替康脂质体注射液（胰腺癌）、罗氏的皮下注射曲妥珠单抗注射液（乳腺癌）、恒瑞医药的瑞维鲁胺片（前列腺癌）、远大医药的钇[⁹ºY]微球注射液（结直肠癌）等其它实体瘤治疗产品，以及赛生药业的那西妥单抗（高危神经母细胞瘤）、李氏大药厂的盐酸丙卡巴肼胶囊（霍奇金淋巴瘤）、璎黎药业的林普利塞（滤泡性淋巴瘤）等血液瘤治疗产品。

罕见病再发力，地贫、ALS等患者迎新药

在今年获批的新药中，罕见病是另一大获批新药较多的治疗领域。近年来，中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评资源逐年加大向罕见病等特殊药物的注册申请倾斜。为了促进更多低发病率疾病为对象的药物研发，CDE还在今年1月发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》。

在新药获批方面，今年也有多款罕见病新药获得NMPA批准，为多个疾病领域带来治疗希望。例如：

日本协和麒麟（Kyowa Kirin）申报的第二代TPO受体激动剂注射用罗普司亭，获批用于治疗原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）；

百时美施贵宝（BMS）公司红细胞成熟剂注射用罗特西普，获批用于治疗β地中海贫血患者；

苏庇医药（Sobi）申请的干扰素γ（IFNγ）靶向疗法依马利尤单抗，获批用于特定的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童患者的治疗；

翰森制药引进的抗CD19单抗伊奈利珠单抗，获批用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者；

李氏大药厂引进的神经保护剂利鲁唑口服混悬液，获批用于延长肌萎缩侧索硬化（ALS，又称“渐冻人症”）患者的生命，或延长其发展至需要机械通气支持的时间；

协和麒麟（KyowaKirin）靶向CCR4的莫格利珠单抗，获批用于两种罕见的非霍奇金淋巴瘤——塞扎里综合征（SS）或蕈样肉芽肿（MF）；

……

抗病毒、免疫性疾病等领域获批多款新药

除了肿瘤和罕见病，今年NMPA还批准了多款抗病毒新药，例如：晖致医药三合一抗逆转录病毒疗法依非米替片（I），获批用于治疗成人和儿童1型HIV-1感染；葛兰素史克（GSK）双药HIV疗法多替拉韦利匹韦林片，获批用于治疗特定成人HIV-1感染患者；默沙东（MSD）新型非核苷类巨细胞病毒（CMV）抑制剂来特莫韦（片剂和注射液），获批用于CMV的预防性治疗；华北制药重组人源抗狂犬病毒单抗奥木替韦单抗，获批用于成人狂犬病毒暴露者的被动免疫；辉瑞公司口服小分子新冠病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合等。

在免疫性疾病领域，今年中国还迎来两款JAK抑制剂。由JAK介导的信号通路与类风湿关节炎、强直脊柱炎等自身免疫疾病的发生息息相关。其中，艾伯维（AbbVie）每日口服一次、选择性和可逆性JAK1抑制剂乌帕替尼缓释片先后在中国收获3个适应症，用于治疗特应性皮炎、类风湿关节炎和活动性银屑病关节炎。另一款来自辉瑞公司高选择性JAK1抑制剂阿布昔替尼则获批用于治疗成人中度至重度特应性皮炎。

此外，还有其它多个疾病领域也迎来了新药获批。比如：心血管领域有拜耳/默沙东的维立西呱片（获批治疗慢性心力衰竭）；内分泌与代谢领域有拜耳的非奈利酮片（获批治疗2型糖尿病相关的慢性肾脏病），以及雅培（Abbott）ω-3脂肪酸乙酯90软胶囊（获批治疗高甘油三酯）；眼科领域有参天制药临床急需新药环孢素滴眼液（III）（获批治疗严重性春季角膜结膜炎），以及欧康维视引进的氟轻松玻璃体内植入剂（获批治疗累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎）；神经系统领域有绿叶制药的盐酸托鲁地文拉法辛缓释片（获批治疗抑郁症）；消化系统领域有罗欣药业的替戈拉生片（获批治疗反流性食管炎）；呼吸系统领域有李氏大药厂引进的吸入用一氧化氮（获批治疗低氧性呼吸衰竭并伴随肺动脉高压的新生儿）……

除了上述新药，今年还有许多其它类别的新药在中国获批，限于篇幅，此处不再一一介绍。

祝贺这些新药在中国获批上市，希望它们的到来可以造福更多患者！同时也期待在即将到来的2023年迎来更多进展，有更多新药好药获批来到患者的身边，让科学的力量持续为患者健康带来积极的改变。