超一半患者实现完全缓解！膀胱癌基因疗法获批上市

膀胱癌，也叫尿路上皮癌，是一种常见的泌尿系癌症。在中国，膀胱癌新发患者数和死亡数均位居泌尿系肿瘤之首。

膀胱癌中，非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）占大多数（75%~80%），这是一种已经通过膀胱内膜生长但尚未侵入肌肉层的癌症。

这类癌症通常具有高复发率（30~80%），并且可能进展为高侵袭性和高转移性膀胱癌。

卡介苗（BCG）仍是高级别NMIBC患者的一线治疗方法，但如果患者对BCG无应答，则治疗选择非常有限。

近日，美国FDA已批准基因疗法Nadofaragene Firadenovec-vncg（Adstiladrin）上市，用于治疗BCG无响应的高风险NMIBC患者，这些患者伴有原位癌（CIS），可能携带或未携带乳头状肿瘤。

Adstiladrin是一种基于腺病毒载体的新型基因疗法。通过导尿管注入患者膀胱，载体进入膀胱壁细胞，导致细胞分泌大量可对抗癌症的干扰素?-2b蛋白。

这种新型基因疗法将患者自身的膀胱壁细胞转变为干扰素微工厂，从而增强人体对癌症的天然防御能力。

此次批准是基于一项III期临床试验积极结果。

共纳入157名患者，每3个月接受1次Adstiladrin治疗，通过导尿管注入膀胱，持续12个月。

结果显示：

51%的患者实现了完全缓解，缓解的中位持续时间为9.7个月。

其中有46%的患者在至少1年的时间内保持完全缓解。

常见的不良事件为滴注部位分泌物、疲劳、膀胱痉挛、尿急等。