FDA批准阿尔茨海默症创新药Leqembi上市

阿尔茨海默病(AD，即老年痴呆症)是一种起病隐匿的进行性神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征。

目前，中国有1000多万阿尔茨海默病患者，是世界上患者人数较多的国家。

目前，临床上尚无有效阻止AD发生或能逆转其进展的治疗药物。许多在研药物纷纷折戟，亟需新的治疗手段。

淀粉样蛋白沉积是AD患者大脑的标志性特征，靶向淀粉样蛋白是AD新药开发的重要方向。

近日，美国FDA加速批准Leqembi(Lecanemab)上市，用于治疗阿尔茨海默症。

这是继Aducanumab后，全球第2款获批上市的靶向β淀粉样蛋白的创新疗法。

Leqembi为一抗β淀粉样蛋白(Aβ)抗体，能与可溶性Aβ聚合体结合，并且促进它们的清除。它具有改变疾病病理，缓解疾病进展的潜力。

本次批准基于一项双盲、安慰剂对照组、平行组别的2b期临床试验结果。

研究共纳入856名早期AD患者，这些患者确认存在淀粉样蛋白病理。

结果显示：

18个月时，Leqembi组患者的淀粉样蛋白显著降低，安慰剂组则无变化。

在2022年9月，Leqembi的III期Clarity AD临床研究取得积极结果，试验达到了主要终点和所有关键次要终点，且结果具有高度统计学意义。

与安慰剂相比，Leqembi组患者CDR-SB(CDR-SB评分越高意味着患者临床功能越低)下降减少了27%。

在治疗6个月时，Leqembi组与安慰剂组的CDR-SB评分就出现统计显著的差别，并且在治疗过程中差别持续扩大。

“ 阿尔茨海默病极大影响了患者的生活，并对患者家庭产生巨大的负担。Lecanemab的获批是重要里程碑，它并非仅仅缓解疾病症状，而是靶向阿尔茨海默病潜在病理机制与疾病进展的新疗法。”