和誉医药创新CSF-1R抑制剂获FDA突破性疗法认定

1月30日，和誉医药宣布，其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。此次突破性治疗药物认定是基于pimicotinib在治疗腱鞘巨细胞瘤患者的临床1b期试验中取得的积极研究结果。值得注意的是，该药早先针对腱鞘巨细胞瘤适应症已经被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部浸润性软组织肿瘤，常见于关节滑膜、滑囊或腱鞘，临床表现为受累关节疼痛和僵硬、肿胀、出血性关节积液、关节周围糜烂、软骨退化和继发性骨关节炎，严重影响患者生活质量。TGCT的发生主要因过表达CSF1引起。手术切除是长期以来的经典治疗手段，然而部分TGCT患者手术切除难度大，可能涉及全滑膜切除、关节置换甚至截肢，且手术并发症风险较高。对于无法手术的患者，在中国目前尚无针对该疾病的治疗药物。

Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。在治疗晚期腱鞘巨细胞瘤临床1b期试验中，pimicotinib以68.0%的初步总缓解率（ORR）展现出显著的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和PK/PD特性。基于此结果，该产品已于2022年7月被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤，并于同年10月获CDE批准进入关键临床3期试验。

此前，pimicotinib已在美国完成临床1a期剂量爬坡试验，并正在中国与美国同步开展1b期多队列扩展阶段研究。除腱鞘巨细胞瘤和慢性移植物抗宿主病（cGVHD）适应症已经获得CDE获批临床外，和誉医药也在积极探索pimicotinib在其他多种实体瘤中的临床潜力，并与曙方医药一起探索其在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（渐冻症）等神经系统疾病中的应用。

和誉医药董事长兼首席执行官（CEO）徐耀昌博士表示：“我们很高兴得知FDA授予pimicotinib突破性疗法认定，这项认定的授予，也标志着和誉的研发与创新在走向全球的进程中迈出重要一步。Pimicotinib获美国突破性疗法认定表明了FDA对pimicotinib前期数据的认可及对公司研发实力的肯定。这将会使我们的临床开发过程和成药进展更加高效，有利于缩短产品上市时间，尽早造福全球患者。”