苏庇医药罕见病新药「尼替西农」在中国获批

今日（2月20日），中国国家药监局（NMPA）发布的药品批准证明文件显示，苏庇医药申报的尼替西农原研药已在中国获批上市。公开资料显示，尼替西农由Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司开发，是国际上治疗1型酪氨酸血症（HT-1）的药物。该药本次获批了口服混悬液和胶囊两个剂型，用于治疗成人和儿科患者的1型遗传性酪氨酸血症。

截图来源：NMPA官网

1型酪氨酸血症是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由15号染色体基因缺陷导致，以进展性肝衰竭、肝细胞癌危险增大、凝血病、痛性神经危象、和肾小管功能障碍导致佝偻病为特征。大多数儿童病人在6个月前出现急性型病症，在1岁内表现出急性肝衰竭、反复出血和死亡危险较高等症状。亚急性型儿童在6～12个月内出现症状。在中国，该病已于2018年被纳入《罕见病目录》。

据悉，尼替西农是一种4-羟苯丙酮酸双氧酶竞争性抑制剂，该酶在酪氨酸分解代谢途径中可上调延延胡索酰乙酰乙酸酶（FAH）。通过抑制1型酪氨酸血症患者酪氨酸的正常代谢，该药可预防代谢中间体马来酰乙酰乙酸盐和延胡索酰乙酰乙酸盐的累积。在1型酪氨酸血症患者中，这些代谢中间体会转化为毒性代谢物，造成肝肾毒性。

2020年12月，苏庇医药申报的尼替西农口服混悬液和尼替西农胶囊的上市申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，并被纳入优先审评。根据优先审评公示信息，该药本次申请的适应症为：结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿科患者（任何年龄阶段）的遗传性酪氨酸血症1型。

本次苏庇医药的尼替西农胶囊和尼替西农口服混悬液的获批意味着，中国1型酪氨酸血症患者将迎来更多的治疗选择。