逆转脑癌耐药！新疗法治疗胶质母细胞瘤前景可期

胶质母细胞瘤(GBM)是常见和致命的原发性脑癌，由于治疗难度极大，患者预后一直不佳，被称为“脑瘤之王”。

GBM分为一级至四级，级别越高，恶性程度越高。而且GBM的复发率接近100%，患者通常在初次手术后6-8个月内复发。据统计，我国每年约有4.5万例新发胶质母细胞瘤患者。

作为目前预后较差的恶性肿瘤之一，即使采用标准治疗（手术+放疗+替莫唑胺），GBM患者诊断后平均仅存活15~17个月，五年生存率仅5.7%，迫切需要全新的治疗突破。

近日，美国FDA已授予Azeliragon(原TTP488)孤儿药称号，用于治疗胶质母细胞瘤患者。

Azeliragon是一种耐受性良好，每天口服一次的药片。该药物是晚期糖基化终产物(RAGE)受体的小分子拮抗剂，可抑制RAGE与某些配体的相互作用，包括GBM微环境中的HMGB1和S100蛋白。

通过阻止RAGE与这些配体的相互作用，Azeliragon可以抑制GBM，克服其对有效治疗的耐药性。

在先前对2000多名患者进行的长达18个月试验中，Azeliragon显示出具有良好的耐受性。

新疗法获FDA孤儿药资格，凸显了GBM患者对新型治疗方案的巨大未满足需求，期待它能早日造福患者。