胶质瘤有望迎来靶向疗法，改写治疗格局

胶质瘤是起源于中枢神经系统（CNS）内胶质细胞或前体细胞的肿瘤。

其中，弥漫性胶质瘤是常见的类型。这类肿瘤的发病机制/预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶（IDH）的突变紧密相关。

根据新英格兰医学期刊的数据，80%以上的低级别胶质瘤患者携带IDH1或IDH2突变，其中IDH1突变的比例较为常见。

目前胶质瘤治疗仍以化疗和放疗为主，缺乏靶向疗法等新方案。

近日，在研疗法Vorasidenib作为单药治疗IDH突变低级别胶质瘤患者的临床三期试验（INDIGO）中取得积极结果。

试验达成主要终点无进展生存期（PFS）以及关键次要终点下一次干预时间（TTNI）。

Vorasidenib同时也获得美国FDA授予的快速通道资格。

Vorasidenib（AG-881）是一款口服、选择性、透脑的IDH1/2双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白，为潜在“同类首创”药物。

INDIGO是一项多中心、随机双盲、安慰剂为对照的三期临床试验。

旨在检视Vorasidenib在患有2级残留或复发胶质瘤患者的疗效与安全性，这些患者带有IDH1/2突变，且在入组前仅接受过手术治疗。

中期结果分析显示：

1、与安慰剂组相比，Vorasidenib组患者的PFS和至TTNI均出现具有统计学意义和临床意义的改善。

2、Vorasidenib单药治疗的安全性特征与之前公布的数据一致。

“ 这是20多年来在低级别胶质瘤治疗领域上的重大进步。

新疗法具有成为此类癌症一个靶向疗法的潜力，如顺利获批，将为低级别胶质瘤患者带来更理想的治疗选择。”