两种药物被授予治疗食管癌的“孤儿药”称号

日前，两种药物被美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗食管癌的“孤儿药”称号，一种是抗PD-1抗体特瑞普利单抗（torpalimab），另一种是HER2靶向自然杀伤细胞参与疗法DF1001。

特瑞普利单抗

特瑞普利单抗是一种抗PD-1的单克隆抗体。目前，评估该制剂对多个肿瘤类型的有效性和安全性的临床试验已经进行或正在进行中，这些肿瘤类型包括食道癌、肺癌、鼻咽癌、胃癌、乳腺癌、膀胱癌、肝癌、肾癌和皮肤癌。

FDA授予特瑞普利单抗治疗食管癌的“孤儿药”称号，这一决定是基于随机Ⅲ期JUPITER-06试验的结果得出的。该研究评估了将特瑞普利单抗加入化疗作为一线治疗晚期或转移性食管鳞癌患者的疗效。研究共纳入514例既往未接受过化疗的晚期或转移性ESCC初治患者。所有患者按1:1的比例随机分为两组，一组接受特瑞普利单抗240 mg；另一组接受安慰剂，两组均联合紫杉醇（175 mg/m²）和顺铂（75 mg/m²)，每三周一次，共6个治疗周期；随后采用特瑞普利单抗或安慰剂进行维持治疗。

结果显示，特瑞普利单抗组（n = 257）的中位无进展生存期（PFS）为5.7个月，安慰剂组（n = 257）为5.5个月，进展风险降低了42% 。特瑞普利单抗组和安慰剂组的中位总生存期（OS）分别为17.0个月和11.0个月。

该研究达到了其共同主要终点，与单独化疗相比，特瑞普利单抗联合化疗显著改善晚期或转移性食管癌患者的PFS和OS。

此前，FDA对一项寻求批准特瑞普利单抗治疗晚期复发或转移性鼻咽癌的生物制品许可申请给予了优先审查。预计该机构将于2022年4月作出决定。

DF1001

DF1001是一种HER2靶向自然杀伤细胞参与疗法。该疗法是利于Dragonfly公司的TriNKET平台开发的，目前该疗法正在对晚期HER2阳性实体瘤成人患者进行评估。

目前，一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验正在进行中，以评估DF1001在实体瘤患者的安全性、耐受性和初步生物活性以及临床活性。研究的一阶段将是剂量递增阶段，适用 HER2 的实体瘤患者；试验的第二阶段将是剂量扩展阶段，在该阶段中，将以前一阶段选择的较佳剂量进行评估。研究人员报告该药物在前40例接受治疗的患者中无剂量限制毒性。