常见的小儿脑肿瘤，迎来靶向联合疗法

胶质瘤是起源于神经上皮组织的恶性肿瘤，是常见的颅内原发肿瘤。按恶性程度，胶质瘤可分为4级，1-2级为低级别胶质瘤。

低级别胶质瘤（LGG）是常见的小儿脑肿瘤。

BRAF V600突变存在于15-20%的儿童LGG中，它与不良的生存结果和对化疗的不良反应有关。

BRAF突变已被确定为多种实体肿瘤中癌症生长的驱动因素，并且，患者的治疗选择非常有限。

近日，美国FDA已批准Tafinlar+Mekinist联合疗法上市（含液体制剂），用于治疗1岁及以上患有BRAF V600E突变且需要全身治疗的低级别胶质瘤（LGG）患者。

Tafinlar+Mekinist的组合有助于通过阻断与各种类型癌症生长相关的BRAF和MEK激酶相关的信号来减缓肿瘤生长。

Tafinlar+Mekinist联合疗法已被FDA批准用于多种BRAF V600实体肿瘤治疗，包括黑色素瘤、甲状腺癌和肺癌等。

本次批准是基于一项2/3期TADPOLE试验的积极结果。

中位随访18.9个月，该试验数据显示：

1、Tafinlar+Mekinist组患者总体缓解率(ORR)为46.6%，化疗组患者的ORR为10.8%。

2、Tafinlar+Mekinist组中位无进展生存期(PFS)为20.1个月，化疗组为7.4个月。

3、试验中观察到的Tafinlar+Mekinist的安全性与其他已批准适应症的安全性一致。

“ 这一靶向联合疗法成为一个获批用于治疗BRAF V600E LGG儿童患者的联合靶向疗法，它将成为一种新的标准治疗选择。”