再生元Evkeeza获FDA批准治疗儿童纯合子家族性高胆固醇血症

3月23日，再生元宣布，FDA已经批准Evkeeza(evinacumab)作为其他降脂药物的辅助疗法，用于5-11岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者。此前2021年2月，该药已获FDA批准用于12岁以上人群。

HofH是一种极其罕见的遗传性疾病，美国约有1300名患者受到影响，并且是严重的家族性高胆固醇血症(FH)。当引起FH的基因的两个拷贝被遗传时，就会发生HoFH，从而导致低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C）或有害胆固醇水平升高(通常>400mg/dL)。那些患有HoFH的人甚至在青少年时期也有患早期动脉粥样硬化疾病和心脏事件的风险。

Evkeeza是再生元开发的一款靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）药物，曾在2017年被FDA授予治疗HoFH的突破性疗法资格。2021年2月，该药在美国上市，作为其他降脂药物的辅助疗法，用于12岁以上及成人纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者，成为FDA批准的一款ANGPTL3单抗。

今年5月，再生元宣布，evinacumab针对接受过其它降脂药物治疗的5-11岁HoFH儿童患者的III期临床达到主要研究终点。结果显示，经过24周治疗，这些患者的LDL-C平均降低了48%。

该研究入组的儿童受试者平均LDL-C水平为264 mg/dL，是目标值的2倍多（<130 mg/dL）。经过24周Evkeeza治疗（每4周静脉注射15mg/kg），试验达到主要研究终点。结果如下：

79%的患者LDL-C降低了至少一半；

与基线相比，LDL-C平均降低132mg/dL；

在治疗的前8周可观察到评估的所有脂质终点参数水平降低，如载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白(a)和总胆固醇。

在安全性方面，受试者对Evkeeza的耐受性普遍良好。常见的不良事件（AE）是喉咙痛，上腹痛、腹泻、头痛和鼻咽炎。此外，还有2个严重的AE（主动脉瓣狭窄和扁桃体炎），与治疗无关。

再生元首席科学官George D. Yancopoulos表示：“自从首次获批以来，Evkeeza已成为治疗12岁以上HoFH患者的标准疗法。令我们高兴的是，现在5岁以上的患者也能从中获益。作为治疗HoFH的一款创新药物，Evkeeza显示了以遗传学为基础的研究改变治疗模式的前景。”