本导基因VLP体内基因编辑疗法BD111注射液IND获批

4月28日，上海本导基因技术有限公司(简称“本导基因”)提交的BD111眼用注射液临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。

受理号：CXSL2300079

药品名：BD111注射液

适应症：接受标准治疗后复发的Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎

单纯疱疹病毒(HSV-1)是常见的人类病毒之一。HSV-1是引起多种疾病的重要病原，比如口腔疱疹、生殖器疱疹、角膜炎和脑膜炎等，甚至帕金森等神经系统疾病也被认为与其有关。由于HSV-1潜伏感染的特点，通常这些疾病容易反复发作且无法根治。HSV-1感染角膜炎导致病毒性角膜炎，多次发作后角膜混浊逐渐加重，可导致角膜瘢痕形成、新生血管化、角膜穿孔等，是临床上较为常见的致盲眼病之一。BD111利用本导基因原创性的新型基因治疗载体——类病毒体VLP转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割单纯疱疹病毒的基因组，达到降低甚至清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。

BD111是继Editas与Intellia的体内基因编辑治疗管线之后，全球第3个进入IND和临床阶段的体内基因编辑治疗候选药物，也是全球一个CRISPR抗病毒基因编辑药物。BD111已于2022年6月获得了美国FDA孤儿药资格批准。BD111药物的特点为：(1)VLP递送Cas9 mRNA，基因编辑酶在体内停留时间短，可以将免疫反应和基因脱靶的风险较小化；(2)仅需切割病毒基因组，不需要改变任何人的基因，在临床前和IIT临床研究中均未检测到对动物或人体基因组的脱靶效应。

在获得IND批件后，本导基因将在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、华山医院和温州眼科中心开展接受标准治疗后复发的Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎的注册临床研究。此外，BD111在FDA的IND申报也于近期完成了pre-IND meeting沟通，即将进入后的提交阶段。国际上，由MIT和哈佛大学科学家创办的生物科技公司Aera Therapeutics和Nvelop Therapeutics也开展了基于VLP的药物管线开发。