阿斯利康「司美替尼」在华获批上市

5月8日，国家药监局网站显示，阿斯利康的MEK1/2抑制剂司美替尼获批上市，适用于3岁及3岁以上伴有症状性和/或进展性、无法手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）患者的治疗。

司美替尼（Selumetinib）是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，于2020年4月首次获批上市，商品名为Koselugo。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。

此前FDA批准司美替尼是基于一项II期临床试验的结果。该试验共纳入50例患者，旨在评估司美替尼治疗无法手术的NF1儿科患者的有效性和安全性。试验的主要终点为客观缓解率（ORR）。

结果显示，接受每日2次司美替尼治疗的患者的ORR达到了66%，所有患者均实现了部分缓解。此外，82%的患者缓解持续时间达到了12个月甚至更长。

2021年12月，阿斯利康在国内启动了一项司美替尼的III期临床试验（KOMET），以进一步评估司美替尼的安全性和有效性。该试验共纳入146例患者，预计将于2023年11月完成。

PN是一种涉及神经鞘（神经纤维周围的涂层）的肿瘤，可以在身体的任何部位生长。NF1是一种罕见的进行性疾病，由特定基因的突变或缺陷引起。NF1通常在儿童早期被诊断出来，估计发病率为1/3000。

截至目前，全球共4款MEK抑制剂获批上市，分别为司美替尼（阿斯利康/默沙东）、比尼替尼（辉瑞/Pierre Fabre/小野制药）、考比替尼（罗氏/Exelixis）、曲美替尼（Japan Tobacco/诺华），其中曲美替尼已于2019年12月在国内上市。布局MEK抑制剂的国内药企有科州制药、恒瑞医药、复创医药、正大天晴等，其中科州制药的妥拉美替尼已于今年1月29日在国内申报上市，恒瑞医药的SHR7390和复创医药的FCN-159处于II期临床阶段。