基因疗法值得期待！杜氏肌营养不良症有望告别无药可医

2023-05-17  来源：好医友

杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，因负责生成肌营养不良蛋白的基因发生突变引起。全球大约每3500-5000名新生男孩中就有1人发病。

该病一般在5岁前发病，初始症状为肌肉无力，随着时间的推移，患者终失去行走能力。此外，患者的呼吸和心脏肌肉也会受到影响，导致呼吸困难。

杜氏肌营养不良症目前尚无治愈性方案问世。


近日，美国FDA已授予基因疗法RGX-202快速通道资格，用于杜氏肌营养不良症的治疗。

RGX-202旨在提供一种新型微小肌萎缩蛋白的转基因，其中包括在自然产生的肌萎缩蛋白中发现的c-末端（CT）结构域的功能元件。

在临床前研究中，CT结构域的存在已被证明可以将几个关键蛋白质招募到肌肉细胞膜，从而改善营养不良小鼠的肌肉抵抗肌肉收缩引起的损伤。


在2023年1月，RGX-202的I/II期试验已启动并招募患者。

该试验是一项多中心、开放标签剂量评估和剂量扩展研究，旨在评估一次性静脉注射RGX-202对杜氏肌营养不良症患者的安全性、耐受性和临床疗效。

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