阿尔兹海默病疫苗获FDA突破性疗法

6月27日，AC Immune发布公告称，FDA已授予其在研的Aβ疫苗ACI-24.060用于治疗阿尔兹海默病（AD）的突破性疗法资格认定。受此消息催化，该公司当日股价大涨了71.72%。

ACI-24.060是基于AC Immune公司SupraAntigen平台开发的抗Aβ疫苗，旨在促进与针对驱动淀粉样蛋白沉积和AD疾病进展的Aβ产生抗体反应。ACI-24.060具有抑制Aβ形成的潜力，以达到延缓或预防AD进展的治疗效果。

此前公布的ACI-24.060用于治疗AD的Ib/II期ABATE研究的中期结果显示，ACI-24.060在起初的低剂量队列中表现出良好的耐受性，未发现安全问题。同时，低剂量ACI-24.060在接种后的第六周就显示出了抗Aβ抗体反应。

基于上述积极结果，接种高剂量ACI-24.060的AD患者队列已经启动。与此同时，ABATE研究的DS队列也已招募了患阿尔茨海默病风险较高的唐氏综合征（DS）患者。AC Immune表示将于2023年下半年公布ACI-24.060在AD与DS患者中的安全性与免疫学的中期分析数据；也将于2024年上半年公布用于评估患者脑内淀粉样斑块减少情况的PET成像数据。

AC Immune成立于2003年，致力于研发治疗AD等神经退行性疾病的治疗药物和诊断试剂。目前AC Immune管线中已有7款候选产品进入临床阶段，并于与罗氏、礼来、强生等制药巨头达成了合作关系。

研发管线（来源：AC Immune官网）

AC Immune管线中进展较快的AD药物是Tau蛋白单抗Semorinemab。2021年11月，该公司公布了Semorinemab治疗AD的II期研究数据。结果显示，Semorinemab治疗达到了使用ADAS-Cog11评估AD患者认知水平的主要终点，但未达到使用ADCS-ADL评估的患者日常功能下降的主要终点。受此消息影响，当日AC Immune股价下跌了19.18%。

目前，针对AD，靶向Aβ的药物研发已取得了突破性的进展——渤健的Aβ单抗阿杜卡尼单抗、卫材/渤健的Aβ单抗仑卡奈单抗已获批上市，礼来的Aβ单抗donanemab也已申报上市。如若靶向Aβ的AD疫苗ACI-24.060能在未来的II/III期研究中传来更多的积极消息，也将吸引更多的玩家涌入这一赛道，为基数旁大的AD患者带来更多治疗选择。