4款新药在美国获批临床，来自璎黎药业、复诺健、九天生物、百利天恒

近日，多家公司宣布其创新疗法的临床试验申请获得美国FDA批准，包括：璎黎药业泛KRAS突变小分子抑制剂YL-17231；复诺健新一代非减毒骨架溶瘤病毒产品VG203；九天生物创新AAV眼科基因治疗药物SKG0106；百利天恒EGFR x HER3双抗ADC产品BL-B01D1等。

璎黎药业：YL-17231

作用机制：泛KRAS突变小分子抑制剂

适应症：肿瘤

7月3日，璎黎药业宣布其研发的泛KRAS突变小分子抑制剂YL-17231新药获得FDA的临床试验许可，这也是该公司在美国获批临床的第4个创新药物。接下来，璎黎药业全资子公司280Bio将联手美国得克萨斯大学MD Anderson癌症中心的临床肿瘤学研究员David Hong博士共同推进YL-17231的1期临床试验，于今年第四季度招募受试者。

YL-17231是一种结合KRAS switch II口袋的泛KRAS突变口服小分子抑制剂，由璎黎药业及全资子公司280Bio联合研发。临床前研究显示，较之于现有的KRAS抑制剂，该产品对于更多的KRAS突变类型具有更强的抑制作用，广泛适用于携带KRAS G12C、G12D、G12V、G13D、G12R、G12A等突变及KRAS野生型扩增的癌症，以及对KRAS G12C抑制剂产生耐药性的癌症。

复诺健：VG203

作用机制：新一代非减毒骨架溶瘤病毒产品

适应症：实体瘤

7月3日，复诺健（Virogin Biotech）发布新闻稿称，其又一款非减毒骨架的溶瘤病毒产品VG203获得FDA批准临床，可以在美国开展1期临床试验。该公司首先将在晚期实体瘤开展1期临床，同时关注有望取得更好疗效的CXCR4阳性肿瘤，分析CXCR4表达水平与疗效的关系，积极探索后期开展基于生物标记物指导的临床试验（篮式设计）的可能性。

公开资料显示，VG203是第二款基于复诺健转录与翻译双重调控（TTDR）平台构建的高度肿瘤特异性溶瘤病毒。与一款肿瘤特异性启动子CEA驱动的TTDR溶瘤病毒VG201不同的是，VG203使用CXCR4作为肿瘤特异性启动子，并在临床前实验中表现出生物标记物CXCR4与病毒复制的良好相关性。

九天生物：SKG0106

作用机制：创新AAV眼科基因治疗药物

适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性

7月3日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布其创新的AAV眼科基因治疗药物SKG0106新药临床试验已获得FDA批准，即将开展针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的1/2a期临床试验。支持SKG0106的IND申报及临床研究的药物由九天生物AAV基因治疗平台完成工艺开发和GMP生产。

SKG0106眼内注射溶液是九天生物研发的新型AAV载体，携带编码独特的抗VEGF蛋白的转基因序列，通过单次玻璃体腔注射导入眼内，高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性的作用。在全面深入的临床前研究中，SKG0106显示出较好的靶组织趋向性、转导性和生物分布，以及单次玻璃体注射后高效持久抑制眼内新生血管生长的疗效及良好安全性。

百利天恒：BL-B01D1

作用机制：EGFR x HER3双抗ADC

适应症：非小细胞肺癌

7月2日，百利天恒宣布，其研发的创新EGFR x HER3双抗ADC产品BL-B01D1在美国获批临床，即将开展用于治疗复发和难治型非小细胞肺癌的临床试验。据悉，这也是百利天恒一个在美国开展临床试验的新药，该公司将全力推动BL-B01D1在美国临床研究的开展，以进一步验证其疗效和安全性数据。

百利天恒在新闻稿中表示，BL-B01D1是其ADC管线上一个获得NMPA临床试验批准的药物，已在中国近百家医疗机构开展多项临床试验，治疗领域包含了头颈、胸部、消化道、生殖系统，尤其在非小细胞肺癌的临床数据表现亮眼，展现了具备突破性疗效的有效性。其中，BL-B01D1用于局部晚期或转移性实体瘤患者的1期临床研究还入选了2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会口头报告。