信念医药血友病A基因治疗药物获批临床

7月25日，信念医药（Belief BioMed）宣布由其研发生产的BBM-H803注射液的临床试验申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。据悉，BBM-H803注射液是信念医药一款适用于治疗血友病A的基因治疗药物，该产品于去年12月获得美国FDA的孤儿药资格。

血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子Ⅷ活性显著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性显著降低（血友病B）导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗。患者需要终生反复注射血浆源性制品或重组凝血因子以维持凝血功能。因此，开发能够治愈血友病的药物是科学家不懈追求的目标。

BBM-H803注射液是信念医药研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，通过静脉给药将凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。该产品使用了信念医药的工程化衣壳，其免疫原性更低，肝脏递送效率更高，临床拟用剂量较低，预期安全性更佳。前期已开展的探索性研究数据显示，受试者临床获益显著，且无任何严重不良事件发生。

据悉，本次BBM-H803获批开展的是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和有效性。