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硬纤维瘤有望迎来新疗法,疾病进展风险降71%
2023-09-08 来源:好医友
硬纤维瘤,也称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤型纤维瘤病,是一种罕见的、通常为非恶性的软组织肿瘤。它会造成严重疼痛、内出血甚至死亡。常见于20至44岁人群,尤其是女性群体。
目前,硬纤维瘤主要通过手术切除治疗,但在手术切除后复发率极高,导致疗效不佳。
目前尚无硬纤维瘤相关疗法获批上市。
Nirogacestat
近日,美国FDA授予Nirogacestat优先审评资格,用以治疗硬纤维瘤成人患者。
Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子分泌酶抑制剂。分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体,其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。
此次获审是得到随机、双盲、安慰剂对照的3期DeFi试验数据的支持,该试验评估了Nirogacestat在硬纤维瘤的成人患者中的疗效和安全性。
共有142名患者入组,按1:1随机分配接受Nirogacestat或安慰剂治疗。
研究的主要终点为无进展生存期(PFS)。
结果显示:
1、与安慰剂相比,Nirogacestat治疗可显着降低疾病进展风险71%;
2、Nirogacestat组PFS未达到估计值,安慰剂组为15.1个月;
3、Nirogacestat组的确认客观缓解率为41%,而安慰剂组为8%;
4、Nirogacestat的耐受性良好,安全性可控。
“ 硬纤维瘤患者会经历严重的疼痛和其他痛苦的症状,甚至可能危及生命。
本次FDA的优先审评,将有机会改变这些患者的治疗标准。”
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