低危骨髓增生异常综合征，迎来一线治疗新选择

骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一组密切相关的血液癌症，其特征是健康红细胞、白细胞和血小板无法有效生成，可导致贫血和频繁感染。

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MDS患者通常需要输血来增加循环中健康红细胞的数量，而频繁输血则会增加铁超载、输血反应和感染的风险。

依赖红细胞输血的患者总生存期明显短于不依赖输血的患者，部分原因是铁超载或更严重的骨髓疾病比不依赖输血的患者更严重。

近日，美国FDA已经批准Reblozyl新适应症，用于治疗极低至中等风险MDS成人患者，这些患者未接受过促红细胞生成剂，可能需要定期输注红细胞。

Reblozyl（luspatercept）是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。它的给药频率也较低，每3周皮下注射1次。

此次批准是基于关键3期COMMANDS试验的中期结果。

356名患者以1:1的比例随机分配接受Reblozyl或阿法依泊汀治疗24周。

试验的主要终点是红细胞输血独立性(RBC-TI)持续12周，平均血红蛋白(Hgb)增加至少1.5g/dL。

结果显示：

1、Reblozyl组有58.5%的患者在至少12周内达到RBC-TI，并且在前24周内平均Hgb增加至少1.5g/dL，阿法依泊汀组只有31.2%。

2、此外，在血液学改善、RBC-TI至少24周等次要终点方面，Reblozyl组也优于阿法依泊汀组。

3、Reblozyl治疗常见的不良反应是腹泻、疲劳、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。

“ 对于低风险MDS患者而言，目前的标准疗法在控制贫血方面疗效不佳。

此次新疗法获批是一个重要里程碑，它可提供持久且更有效的治疗选择，以及更方便和更少的给药频率。”